近日，BioMarin公司宣布其药物Voxzogo®（vosoritide，伏索利肽）治疗儿童季肋发育不全的3期关键性研究取得积极结果。结果显示与安慰剂组相比，受试者的年均生长速度有统计学意义上的显著提高。接受该药物治疗的儿童在治疗一年后，身高和臂展也均有统计学意义上的显著增长。
这项3期研究是一项全球性III期、1:1随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究（CANOPY-HCH-3；研究编号111-303），评估了Voxzogo治疗80名3至17岁季肋发育不全患儿的疗效和安全性。
主要终点是与安慰剂组相比在52周时年化生长速度(AGV)较起始的变化。关键的次要终点包括站立身高、身高Z评分、臂展、上下身比例以及健康相关生活质量较起始的变化，同时评估药物的安全性和耐受性。
研究受试者将继续参与一项长期扩展研究。
根据BioMarin公司公布的结果，该研究达到了主要终点，且结果超出预期，与安慰剂组相比，第52周时年化生长速度（与起始相比的变化）有2.33厘米/年的显著统计学改善，同时站立身高和身高Z评分也有统计学意义上的显著增加。
此外，研究还显示，与安慰剂组相比，受试者在第52周时手臂展度有统计学意义上的显著改善，这是一项与功能独立性相关的关键指标。这些积极发现可能对季肋发育不全患儿具有重要意义，有助于改善活动范围、日常活动能力和功能独立性，而这些也正是医学界认为非常重要的改善方面。
Voxzogo研究中的安全性结果与软骨发育不全患者的既定安全性特征一致，未观察到新的安全性信号。这项研究的完整结果将在即将召开的医学会议上公布。
关于季肋发育不全
季肋发育不全是一种罕见的遗传性骨骼发育不良，其特征是骨骼生长受损，导致身材矮小不协调，并伴有骨骼畸形，可累及长骨、脊柱及其他骨骼部位，进而影响身体机能和整体生活质量。该病临床表现多样，可能包括耳鼻喉科并发症和神经系统并发症，通常在幼儿期或学龄早期根据临床和影像学检查结果确诊。目前尚无任何药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗季肋发育不全。
关于Voxzogo
Voxzogo目前已在美国、日本和澳大利亚获批，用于促进骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长。
CANOPY-HCH-3研究是首项取得如此显著疗效的针对软骨发育不全症的III期关键研究，显示包括臂展改善的生长获益，这凸显了Voxzogo有望彻底改变这种疾病的治疗方式。BioMarin公司表示，计划于2026年第三季度向FDA提交用于治疗季肋发育不全的补充新药申请，随后向EMA和其他地区卫生机构提交申请。
参考来源：
‘BioMarin Announces Positive Phase 3 Pivotal Study Results for VOXZOGO® (vosoritide) in Children with Hypochondroplasia’，新闻稿。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2026年5月20日发布。
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