Krystal Biotech生物技术公司昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了局部基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝胶更新标签，用于治疗患有VII型胶原蛋白α1链(COL7A1)基因突变的营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的成人和儿童患者的伤口。
Vyjuvek是一种非侵入性、局部用药、可重复给药的基因药物，旨在直接应用于DEB伤口，并递送两个COL7A1基因拷贝。通过为患者皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，从分子水平治疗DEB，从而解决根本的致病机制。Vyjuvek也已在欧洲和日本获得批准。
2023年5月，Vyjuvek获FDA批准用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。获批是基于3期GEM-3试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04491604）的数据。研究结果显示，接受Vyjuvek治疗的伤口在6个月时完全愈合率为65%，而接受安慰剂治疗的伤口完全愈合率为26%（主要终点；P = 0.012）。
更新后的处方信息扩大了符合条件的患者群体，允许从出生起就为DEB患者使用Vyjuvek。此外，Vyjuvek现在可由患者或其护理人员在家中使用。此前，该疗法仅适用于6个月及以上的患者，并且需要患者在医疗保健机构接受由医护人员进行的凝胶疗法。标签更新还允许在下次更换敷料时移除伤口敷料，而无需等待24小时。
Vyjuvek标签的扩大得到了真实世界数据以及一项开放标签扩展研究(OLE，ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04917874)结果的支持，该研究评估了Vyjuvek的长期安全性和有效性。OLE研究结果显示，该疗法在所有年龄段均持续有效，且患者满意度较高。
根据标签，Vyjuvek凝胶每周一次涂抹于伤口处。该治疗剂在药房制备，将生物悬浮液混合到赋形凝胶瓶中。
参考来源：
Krystal Biotech announces FDA approval of updated Vyjuvek® label. News release. Krystal Biotech. September 15, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
