处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：2025年11月18日
2025年1月17日，Arrowhead制药公司宣布FDA已接受Plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请(NDA)。在FCS中，脂蛋白脂肪酶基因突变会导致血浆中乳糜微粒积聚，从而引发严重的高甘油三酯血症。
Plozasiran，以前称为ARO-APOC3，是一种一流的研究性RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(APOC3)的产生， 载脂蛋白C-III是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的成分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解和肝脏中肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的甘油三酯水平。plozasiran治疗的目标是降低APOC3的水平，从而降低甘油三酯并将脂质恢复到更正常的水平。
该申请基于3期PALISADE试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05089084）的数据，该试验纳入了75名FCS成人患者。研究结果显示，与安慰剂相比，使用plozasiran治疗可显著降低甘油三酯、载脂蛋白C-III和患急性胰腺炎的风险。
如果获得批准，plozasiran将是美国第一个针对FCS的药物疗法。
Sibeprenlimab用于治疗免疫球蛋白A肾病
PDUFA日期：2025年11月28日
日本大冢制药于2025年5月27日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查Sibeprenlimab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病(IgAN)。
Sibeprenlimab是一种在研单克隆抗体，可与APRIL（一种增殖诱导配体）结合并抑制其活性，而APRIL在IgAN（一种进行性自身免疫性慢性肾脏疾病）的发病机制中起关键作用。
该生物制品许可申请基于3期VISIONARY试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05248646）和2期ENVISION试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04287985）的数据。VISIONARY研究 (N=530)发现，与安慰剂相比，sibeprenlimab治疗9个月后显著降低了24小时尿蛋白与肌酐比值（主要终点）。ENVISION研究(N=155)的结果表明，与安慰剂相比，sibeprenlimab治疗12个月后显著降低了蛋白尿（主要终点），并使估计肾小球滤过率(EGF)更加稳定（次要终点）。
Sevabertinib用于治疗HER2突变型非小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年11月28日
Sevabertinib目前正在接受FDA审评，用于治疗携带人类表皮生长因子受体2(HER2)激活突变且既往接受过全身治疗的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
Sevabertinib是一种口服可逆性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可强效抑制突变型HER2（包括HER2外显子20插入和HER2点突变）以及表皮生长因子受体(EGFR)，且对突变型EGFR和野生型EGFR具有高选择性。
新药申请(NDA)的提交基于正在进行的1/2期SOHO-01试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05099172）的数据。该试验评估了Sevabertinib在携带HER2激活突变的晚期NSCLC患者中的疗效，这些患者在接受过一种或多种针对晚期疾病的全身治疗后病情进展，且未接受过 HER2靶向治疗。
最新分析结果显示，在这81例患者中，研究者评估的客观缓解率为59.3%（95% CI，47.8-70.1），其中1例患者达到完全缓解。疾病控制率（定义为确认缓解或病情稳定至少12周）为84.0%（95% CI，74.1-91.2）。
如果获得批准，Sevabertinib将为之前接受过治疗的携带HER2激活突变的晚期NSCLC患者提供额外的治疗选择。
Navepegritide(TransCon CNP)用于治疗软骨发育不全
PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物。FDA正在审查这款用于治疗儿童软骨发育不全的试验性药物。软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致不成比例的身材矮小和严重的健康并发症。
该新药申请(NDA)以3期ApproaCH试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05598320）的数据为依据，该试验纳入了84名2至11岁的软骨发育不全儿童。研究结果表明，每周一次服用TransCon CNP治疗52周后，其年化生长速度优于安慰剂组（主要终点）。
其他生长参数，包括身高Z值（次要终点），也表现出统计学显著改善。此外，第52周的骨形态测量数据显示，与安慰剂组相比，TransCon CNP组的下肢排列和生长比例有所改善。椎管直径也得到增加。
Ziftomenib用于治疗NPM1突变型急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已接受口服menin抑制剂Ziftomenib的新药申请(NDA)的优先审查，用于治疗伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成年患者。
该NDA包含来自2期KOMET-001试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04067336）的数据，该试验评估了Ziftomenib在NPMI突变型R/R AML患者中的疗效。研究对象均接受过大量既往治疗，其中33%接受过3线或以上既往治疗，59%接受过维奈克拉治疗。
结果显示，该试验达到了其主要终点，即完全缓解(CR)及CR加部分血液学恢复(CRh)的发生率为23%。在21例达到CR/CRh的患者中，13例达到CR，8例达到CRh。在预设的亚组中（即既往接受过造血干细胞移植、既往使用过维奈克拉、FLT3/IDH共突变），CR/CRh发生率相当。
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