生物制药公司Praxis于10月16日公布了Ulixacaltamide治疗特发性震颤(ET)患者的两项3期试验的顶线数据。两项试验均达到了预期目标，为与美国FDA就新药申请进行磋商铺平了道路。这种每日服用一次的药丸有望获批治疗这种运动障碍。
特发性震颤是最常见的运动障碍，其特征是上肢不自主的节律性运动，伴或不伴头部、声带或腿部等其他身体部位的震颤。这些震颤严重扰乱日常生活，且呈进展性，通常在病程中震颤严重程度和幅度不断增加。在美国，β受体阻滞剂普萘洛尔是唯一获批用于治疗特发性震颤的药物，但疗效有限，耐受性差，并且禁用于影响相当一部分特发性震颤患者的合并症。其他β受体阻滞剂和抗惊厥药也属于非适应症用药，但同样疗效和耐受性有限。
Ulixacaltamide是一种高选择性小分子T型钙通道抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质回路中的神经元脉冲。
公布的数据来源于分散式Essential3三期项目(NCT06087276)，由2项同步试验组成，其中接受不超过1种稳定药物治疗的特发性震颤受试者以2:1的比例被随机分配至研究1或研究2。
研究1是一项双盲、平行设计、安慰剂对照试验。受试者按1:1的比例随机分配接受Ulixacaltamide(n=199)或安慰剂(n=233)治疗，疗程为12周。主要终点是改良日常生活活动量表(mADL11)评分从起始到第8周的变化。mADL11评分范围为0至33；评分越高，则表示震颤对日常生活活动的直接影响越大。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Ulixacaltamide组在第8周的mADL11评分改善具有统计学意义和临床意义（mADL11变化：-4.3 vs -1.7；P<0.0001）。所有关键次要终点也均具有统计学意义，包括疾病改善率（-4.0 vs -1.7；P<.0001）、患者总体印象变化（PGI-C；3.3 vs 3.9；P<0.0001）和临床总体印象严重程度（CGI-S；-0.41 vs -0.12；P=0.0007）。
研究2是一项随机、稳定应答、停药试验，纳入了238例初始接受8周Ulixacaltamide治疗的患者。mADL11评分较基线提高3分的患者（N=80）随后被随机分配接受安慰剂治疗（n=40）或继续接受Ulixacaltamide治疗（n=40），治疗持续4周。主要终点是随机停药后维持应答（以mADL11评分变化来评估）的患者比例。
研究结果显示，接受Ulixacaltamide治疗的患者中，55%维持了疗效，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例仅为33%(P=0.037)。在关键次要终点方面，从起始到第84天的疾病改善率（2.8 vs安慰剂组5.2；P=0.004）也具有统计学意义。其他次要终点（第84天的PGI-C和第54天至第84天的CGI-S）未达到统计学意义，但结果在数值上有利于Ulixacaltamide。
在安全性方面，Ulixacaltamide耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件包括便秘、头晕、欣快感、脑雾、头痛、感觉异常和失眠。未报告死亡或药物相关严重不良事件。
Praxis表示，更多试验数据将在即将召开的医学会议和同行评审出版物上展示。该公司已向美国FDA提交了新药申请前会议请求，以讨论提交申请的要求。
参考来源：
‘PRAXIS PRECISION MEDICINES ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE RESULTS FROM TWO PIVOTAL PHASE 3 STUDIES OF ULIXACALTAMIDE HCL IN THE ESSENTIAL3 PROGRAM FOR ESSENTIAL TREMOR’, press release. Praxis Precision Medicines, Inc.; Published October 16, 2025.
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