生物制药公司Praxis于4月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理用于治疗成人特发性震颤的ulixacaltamide HCl的新药申请(NDA)。FDA已根据《处方药用户收费法案》(PDUFA) 设定了2027年1月29日的目标审批日期，并且不打算召开咨询委员会会议。
特发性震颤是最常见的运动障碍，其特征是上肢不自主的节律性运动，伴或不伴头部、声带或腿部等其他身体部位的震颤。这些震颤严重扰乱日常生活，且呈进展性，通常在病程中震颤严重程度和幅度不断增加。在美国，β受体阻滞剂普萘洛尔是唯一获批用于治疗特发性震颤的药物，但疗效有限，耐受性差，并且禁用于影响相当一部分特发性震颤患者的合并症。其他β受体阻滞剂和抗惊厥药也属于非适应症用药，但同样疗效和耐受性有限。
Ulixacaltamide是一种高选择性小分子T型钙通道抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质回路中的神经元脉冲。
该新药申请(NDA)的数据来自3期Essential3临床试验项目(ClinicalTrials.gov注册号：NCT06087276)。该项目纳入了在筛选阶段确诊为特发性震颤且以姿势性震颤和动作性震颤为特征的成年患者。
研究结果显示，与安慰剂组相比，接受ulixacaltamide治疗的患者病情显著改善，改良日常生活活动能力量表11项评分(mADL11)较基线变化显著(P < 0.0001)。在随机撤药阶段，疗效依然存在。在该阶段，mADL11评分较基线提高3分的患者被随机分配至安慰剂组或继续接受ulixacaltamide治疗组（P=0.0369）。
在为期12周的治疗期间，ulixacaltamide的耐受性总体良好。接受Ulixacaltamide治疗的患者中，至少10%报告的不良事件包括便秘、头晕、欣快感、脑雾、头痛、感觉异常和失眠。头晕和脑雾是导致治疗中断的最常见不良事件。
参考来源：
Praxis Precision Medicines announces FDA acceptance of New Drug Application for ulixacaltamide HCl in patients with essential tremor. News release. Praxis Precision Medicines. April 14, 2026.
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