强生公司于2025年11月6日宣布，美国FDA已批准DARZALEX FASPRO(达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj)作为单药疗法，用于治疗患有高危冒烟型多发性骨髓瘤(HR-SMM)的成年人。该药是首个也是目前唯一获批用于治疗HR-SMM的药物，可在疾病进展为活动性多发性骨髓瘤之前进行早期干预。
冒烟型多发性骨髓瘤(SMM)是一种无症状恶性肿瘤，其基因组与活动性多发性骨髓瘤相同，且可在骨髓中检测到这些异常细胞。SMM患者通常不会出现与活动性骨髓瘤相关的典型体征或症状，例如骨痛、骨折、肾脏问题或贫血。然而，由于存在异常浆细胞，器官损伤可能在无症状的情况下开始并进展。大约15%的病例被归类为SMM，据估计，被诊断为高危SMM的患者中有一半会在两年内进展为活动性多发性骨髓瘤。
目前，HR-SMM的标准治疗方案是积极主动监测，以追踪生化进展和/或终末器官损害的迹象。
DARZALEX FASPRO于2020年5月获得美国FDA批准，获批用于治疗多发性骨髓瘤的十种适应症，其中四种适应症为新诊断患者的一线治疗，无论患者是否适合移植。这是目前唯一获批用于治疗多发性骨髓瘤的皮下注射CD38靶向抗体。
FDA的批准基于AQUILA研究(NCT03301220)的结果，这是一项随机、多中心3期研究，旨在比较 DARZALEX FASPRO治疗与主动监测在冒烟型多发性骨髓瘤(SMM)患者中的疗效。患者接受 DARZALEX FASPRO单药治疗，疗程固定，最长36个月。
主要终点为无进展生存期(PFS)，定义为根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)多发性骨髓瘤诊断标准(SLiM-CRAB)由独立审查委员会评估为进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡。
研究表明，DARZALEX FASPRO在无进展生存期(PFS)这一主要终点方面有显著改善。与主动监测相比，DARZALEX FASPRO可将疾病进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险降低51%。
此外，经过65.2个月的中位随访期后，接受DARZALEX FASPRO治疗的患者中，63.1%在5年时未进展为活动性多发性骨髓瘤，而主动监测组的这一比例为40.7%（风险比[HR]为0.49；95%置信区间[CI]为0.36-0.67；P<0.001）。
目前，大多数医生使用Mayo 2018标准(20/2/20)评估冒烟型多发性骨髓瘤患者的风险状态。在AQUILA研究的事后分析中，41%的患者符合Mayo 2018高危冒烟型多发性骨髓瘤分类标准。在这些患者中，DARZALEX FASPRO组的中位PFS尚未达到，而主动监测组为22.1个月。
除PFS这一主要终点外，AQUILA研究中接受DARZALEX FASPRO治疗的患者的客观缓解率(ORR)为 63.4%，高于主动监测组的2.0%(P<0.001)。与主动监测组相比，接受DARZALEX FASPRO治疗的患者接受一线多发性骨髓瘤治疗的中位时间有所延迟，DARZALEX FASPRO组首次治疗的中位时间为NR，而主动监测组为50.2个月。
在关键性AQUILA研究中观察到的不良反应与既往DARZALEX FASPRO研究的结果基本一致。接受 DARZALEX FASPRO单药治疗的HR-SMM患者中最常见的不良反应(≥20%)包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲乏、腹泻、皮疹、睡眠障碍、感觉神经病变和注射部位反应。
参考来源：
DARZALEX FASPRO® is the first and only treatment approved by the U.S. FDA for patients with high-risk smoldering multiple myeloma
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