Gamida Cell Inc .于12月8日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omisirge(omidubicel-onlv)用于治疗接受减低强度预处理后且无匹配供者的6岁及以上成人和儿童重型再生障碍性贫血(SAA) 。Omisirge此前已获批用于治疗12岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者。
新闻稿指出，这是首个用于治疗重型再生障碍性贫血患者的造血干细胞移植(HSCT)疗法。
重型再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的血液系统疾病，患者的骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。该疾病的治疗取决于患者的年龄，通常包括免疫抑制疗法和/或造血干细胞移植，最好使用匹配的同胞或亲缘供者的供体。如果找不到合适的供体，医生可能会考虑使用脐带血移植来治疗。然而，脐带血移植通常存在一些局限性，例如造血功能恢复延迟和感染风险增加。
Omisirge是一种烟酰胺（一种维生素B3）修饰的非亲缘异基因造血祖细胞疗法，来源于脐带血；以增强其植入能力并恢复血液和免疫功能。它通过一次性静脉输注给药。
一项由美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家心肺血液研究所(NHLBI)发起的开放标签研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03173937）评估了Omisirge在重型再生障碍性贫血患者中的安全性和有效性。研究参与者对免疫抑制疗法不耐受或无反应，且至少有一份 ≥ 4/8位点人类白细胞抗原(HLA)相合（HLA-A、B、C和DR位点）的脐带血可供移植。
主要终点是早期和持续性中性粒细胞恢复的发生率，定义为移植后第26天前连续3次不同日期测量的绝对中性粒细胞计数 ≥ 500cells/µl，并在移植后第42天和第100天维持该水平。该研究评估了14例仅接受Omisirge移植患者的疗效。
研究结果显示，14例患者中有12例（86% [95% CI，57-98]）在100天时中性粒细胞恢复早期且持续。中性粒细胞恢复的中位时间为11天（范围，7-20天）。
此外，86%的患者实现了红细胞输注独立（中位时间，58.5天）；86%的患者血小板计数恢复至≥20,000/µL（中位时间，31.5天）；79%的患者实现了血小板输注独立（中位时间，53.0天）。
“Omisirge的获批对于存在高度未满足医疗需求的患者而言，是治疗选择方面的一个重要进步，”美国国家心肺血液研究所(NHLBI)的Richard Childs博士表示。“研究中的再生障碍性贫血患者属于高危人群，但他们的治疗效果显著优于预期，中性粒细胞植入率极高且速度惊人。此外，该药物还实现了较低的轻度急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率，且未发生慢性GVHD，这意味着患者能够迅速恢复正常生活。”
在重型再生障碍性贫血试验中报告的最常见不良反应包括感染、高血糖、皮疹、发热性中性粒细胞减少症、免疫性血小板减少症、急性肾损伤、急性移植物抗宿主病(GVHD)、高血压、缺氧和输注相关反应。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves first cellular therapy to treat patients with severe aplastic anemia. December 8, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
