全球医疗保健公司及血浆衍生药物领先生产商Grifols于12月19日宣布，美国FDA已批准其纤维蛋白原浓缩物Fesilty(fibrinogen，human-chmt)用于治疗患有先天性纤维蛋白原缺乏症(CFD)的儿童和成人患者的急性出血事件，包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症。该产品预计将于2026年上半年上市。
CFD是一种罕见的先天性遗传性出血疾病，由影响纤维蛋白原产生或功能的基因突变引起。纤维蛋白原产生于肝脏，是一种血浆蛋白，对血液凝固和伤口愈合至关重要。纤维蛋白原水平不足会妨碍身体有效控制出血的能力，尤其是在急性出血事件期间。低纤维蛋白原水平的治疗选择包括新鲜冷冻血浆、冷沉淀或纤维蛋白原浓缩物。冷沉淀和新鲜冷冻血浆包括额外的蛋白质和成分，这些蛋白质和成分对于纤维蛋白原替代物不是必需的，并且通常需要大体积的输注以达到足够的纤维蛋白原水平。
Fesilty是一种高度纯化的产品，具有精确定义的纤维蛋白原含量，能够快速、可预测地恢复纤维蛋白原水平。
该批准基于一项开放标签、单臂3期临床研究(ClinicalTrials.gov注册号：NCT02065882)的数据，该研究纳入了36例先天性纤维蛋白原缺乏症(CFD)患者、34例先天性无纤维蛋白原血症患者和2例重度低纤维蛋白原血症患者。注意，Fesilty不适用于纤维蛋白原异常血症。
研究参与者接受了Fesilty治疗，共发生175次出血事件（45次外伤性出血、65次自发性出血、54次手术出血、11次“其他”出血），其中115次为按需治疗，60次为按需预防。
主要疗效终点是基于研究者评估的4分制总体止血反应(OHR)：优、良、中、无。其他疗效终点包括输注后1小时最大凝块形成量(MCF)的平均变化。
研究结果显示，根据OHR 4分制评分标准，使用Fesilty治疗的出血事件中，86%的疗效被评为优，13%为良，1%为中。此外，Fesilty输注1小时后，平均MCF变化为10.76毫米。
治疗中最常见的不良反应包括四肢疼痛、背痛、过敏反应、发热、血栓形成、纤维蛋白D二聚体升高、头痛和呕吐。
Fesilty以冻干粉剂形式提供，需在含有约1克人纤维蛋白原的单剂量小瓶中进行复溶。剂量应根据每位患者的具体情况进行个体化调整；轻度出血的目标血浆纤维蛋白原水平为100mg/dL，重度出血的目标血浆纤维蛋白原水平为150mg/dL。
参考来源：
Grifols receives US FDA approval for new fibrinogen concentrate, FesiltyTM (fibrinogen, human-chmt). News release. Grifols. December 19, 2025.
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