Shield Therapeutics公司于12月22日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Accrufer（ferric maltol，麦芽酚铁）的适应症范围，将用于治疗10岁及以上患有缺铁性贫血的儿童患者。此前，该药物于2019年仅获准用于成人缺铁性贫血。
缺铁性贫血仍然是全球最常见的营养缺乏症，对于儿童和青少年而言，缺铁性贫血的危害尤为严重。除了单纯的疲劳外，缺铁性贫血还会影响神经发育、髓鞘形成和神经递质传递。在青少年中，这通常表现为认知功能下降、学业成绩不佳、易怒以及理解或感知困难。一些患者还会出现“异食癖”，即食用土壤或冰块等无营养物质。此前，儿童缺铁的标准治疗方法主要包括口服铁盐，例如硫酸亚铁或富马酸亚铁。Accrufer是一种非盐基口服疗法，旨在提高耐受性和便利性。
此次扩大批准基于3期FORTIS试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05126901)的数据。该试验纳入了24名年龄在10至17岁之间的缺铁性贫血患者，他们接受了基于年龄的每日两次Accrufer剂量。
主要终点是血红蛋白(Hb)浓度从基线到第12周的变化。
结果显示，第12周时Hb的平均变化为1.10 g/dL（标准差[SD]：1.06）。在接受推荐剂量（每日两次，每次30mg）的患者(n=21)中，第12周时Hb的平均变化为1.23 g/dL（SD：1.00）。
基线时，研究参与者的平均铁蛋白水平为11.4 mcg/L。使用Accrufer治疗后，第12周时平均铁蛋白水平为20 mcg/L（平均总体改善8.6微克/升）。
儿童患者的不良反应与成人试验中观察到的相似。Accrufer最常见的不良反应包括胀气、腹泻、便秘、粪便颜色异常、腹痛、恶心、呕吐和腹部不适/腹胀。
Accrufer以30毫克胶囊剂形式供应。推荐剂量为每次口服30毫克，每日两次，空腹服用。治疗持续时间取决于缺铁的严重程度，通常应持续治疗直至铁蛋白水平恢复正常。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves first prescription oral medicine for iron deficiency in pediatric patients ages 10 and older. December 22, 2025.
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