生物制药公司Axsome Therapeutics于2025年12月31日宣布，美国FDA已受理其用于治疗阿尔茨海默病躁动症状的AXS-05（氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮）补充新药申请，并授予该申请优先审评资格。FDA已将处方药用户收费法案(PDUFA)的目标审批日期定为2026年4月30日。FDA此前于2020年6月授予AXS-05治疗阿尔茨海默病躁动的突破性疗法认定。
阿尔茨海默病(AD)，又称老年性痴呆，是一种常见的神经系统退行性疾病。其发病机制复杂，主要表现为记忆力下降、认知功能减退、行为异常等。据报道，超过一半以上的AD患者存在躁动症状，其特征是情绪困扰、言语和身体攻击性、破坏性易怒和脱抑制。躁动是阿尔茨海默病(AD)患者的一种神经精神症状，这种情况通常在AD病程早期就开始出现并持续存在，这会增加医疗保健的费用，并显著增加护理人员的负担和患者的痛苦。目前还没有获得批准的治疗方案。
AXS-05由右美沙芬和安非他酮组成。右美沙芬是一种非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和σ-1受体激动剂，而安非他酮则是一种氨基酮类CYP450 2D6抑制剂。AXS-05的安非他酮成分可提高右美沙芬的生物利用度，并且是一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂。该复方制剂此前已在美国获批用于治疗成人重度抑郁症，商品名为Auveality®。
用于治疗阿尔茨海默病躁动的补充新药申请由4项随机、双盲、3期临床试验支持：ADVANCE-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03226522）、ADVANCE-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05557409）、ACCORD-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04797715）和ACCORD-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04947553）。一项开放标签扩展试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06736509）也评估了其长期安全性。
这些研究结果表明，与安慰剂相比，AXS-05可改善躁动相关行为和破坏性行为，并延缓阿尔茨海默病躁动的复发时间。 ADVANCE-2试验的主要终点（Cohen-Mansfield躁动量表总分从基线到第5周的变化）未达到统计学意义，尽管AXS-05组的数值结果优于安慰剂组。12个月的安全性数据显示，该治疗耐受性良好。
“我们非常高兴FDA已受理并优先审评我们用于治疗阿尔茨海默病躁动症状的AXS-05补充新药申请，”Axsome首席执行官Herriot Tabuteau医学博士表示。“高达76%的阿尔茨海默病患者会出现躁动症状，这代表着患者及其照护者存在着巨大的未满足医疗需求，而目前获批的治疗方法却十分匮乏。我们期待在接下来的审评过程中继续与FDA合作。”
参考来源：
Axsome Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review of supplemental New Drug Application for AXS-05 for the treatment of Alzheimer’s disease agitation. News release. Axsome Therapeutics. December 31, 2025.
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