近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Cablivi(caplacizumab-yhdp)的适应症范围，将其用于治疗12岁及以上获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)儿童患者，需联合血浆置换和免疫抑制疗法。Cablivi最初于2019年被批准用于治疗患有这种疾病的成年人。这一举措标志着首个获批用于治疗儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物问世。
获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)是一种罕见疾病，在儿童中更为罕见，每年每1000万名儿童中仅有约1例。aTTP会导致小血管内形成血栓。这些血栓会减缓或阻塞血液流向心脏、大脑、肾脏和其他器官。在这种疾病中，血小板（参与凝血的血细胞）聚集在一起，导致体内其他部位的血小板数量减少，从而影响凝血功能。此外，红细胞也可能破裂，导致贫血。
Cablivi是一种针对血管性血友病因子(vWF)的抗体片段，旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用，从而减少vWF介导的血小板粘附和血小板消耗。
此次扩大适应症的批准基于观察性回顾性病历审查研究OBS17325(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05263193)的数据，该研究纳入了30例年龄在2至18岁之间的aTTP患者（21例患者年龄 >12岁；9例患者年龄 ≤12岁）。
在30名研究参与者中，29名在开始使用Cablivi治疗后接受了血浆置换治疗；血浆置换治疗的中位持续时间为6天。大多数患者(90%)在首次治疗时接受了成人剂量的Cablivi。
结果显示，80%(95% CI，62.7-90.5)的患者达到临床缓解，定义为血小板计数≥150×10⁹/L，且乳酸脱氢酶(LDH)水平低于正常值上限(ULN)的1.5倍，并在停止治疗性血浆置换(TPE)后持续30天或更长时间。
血小板计数恢复的中位时间（从开始使用Cablivi到初始血小板计数≥150×10⁹/L，并在5天内停止每日TPE的时间）为5天。6.7%的患者出现难治性aTTP（Cablivi治疗4天后血小板计数未翻倍，且LDH水平>ULN范围）。 6.7%的受试者出现aTTP复发（末次血浆置换后30天以上复发），而未报告任何患者出现aTTP加重（末次血浆置换后30天内复发）。
儿童患者治疗中最常见的不良反应是鼻出血、头痛、牙龈出血和心动过速。
注意，由于Cablivi的作用机制是靶向异常血液凝固，因此也可能导致严重甚至致命的出血。对于本身存在凝血功能障碍（凝血能力受损）或正在服用血液稀释药物（抗血小板药物或抗凝剂）的患者，出血风险更高。如果出现临床上显著的出血，患者应立即停止治疗。此外，患者在择期手术、牙科手术或其他侵入性操作前7天不应服用Cablivi。如果患者曾对Cablivi的任何成分出现过严重过敏反应，则不应服用。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves therapy for rare blood disorder in pediatric patients 12 years and older. January 5, 2026.
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