Priovant Therapeutics于3月3日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了brepocitinib用于治疗皮肌炎的新药申请并授予该申请优先审查权。FDA已经指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期为2026年第三季度。该产品预计将于2026年9月底上市。
如果获得批准，brepocitinib将成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。
皮肌炎患者承受着巨大的疾病负担，包括肌肉疾病、皮肤疾病以及长期依赖高剂量类固醇。不受控制的慢性炎症造成的累积性器官损伤以及长期依赖类固醇的负担，导致接受当前标准治疗的皮肌炎患者合并症发生率很高。
Brepocitinib是一种口服、选择性的酪氨酸激酶2(TYK2)和Janus激酶1(JAK1)双重抑制剂，通过抑制TYK2和JAK1，破坏炎症和免疫介导的损伤中涉及的细胞因子信号通路。
该新药申请的数据来自VALOR 3期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05437263）。该试验评估了brepocitinib在广泛的皮肌炎患者群体中的疗效，这些患者包括既往有良性或恶性肿瘤病史的患者以及具有多种心血管危险因素的患者。
研究参与者按1:1:1的比例随机分配接受brepocitinib 30mg、brepocitinib 15mg或安慰剂治疗。
主要终点是第52周时的总改善评分(TIS)，这是一个基于6项皮肌炎疾病活动度指标改善情况的复合终点。TIS评分范围为0至100 分，分数越高表示改善程度越大。
研究结果显示，与安慰剂相比，接受brepocitinib 30mg治疗的患者在主要终点方面取得了具有统计学意义的显著改善。在第52周，brepocitinib 30mg组的TIS为46.5，安慰剂组为31.2(P = 0.0006)。早在第4周就观察到TIS的统计学显著差异。
在brepocitinib 30mg组中，超过三分之二的患者至少达到中度缓解（TIS ≥40），近一半的患者达到显著缓解（TIS ≥60）。在基线时接受类固醇治疗的受试者中（约占75%）：
• 在研究结束时，brepocitinib 30mg组中有62%的患者类固醇剂量≤2.5mg/天，而安慰剂组仅为 34%。
• brepocitinib 30mg组中有42%的患者完全停用了类固醇，而安慰剂组仅为23%。
该研究达到了全部9项关键次要终点，证实与安慰剂相比，brepocitinib 30mg可改善皮肤疾病和肌肉力量。
观察到的brepocitinib 30mg安全性与之前的brepocitinib临床试验一致；包括恶性肿瘤、心血管事件和血栓栓塞事件在内的特殊关注不良事件(AESIs)在brepocitinib 30mg组的发生频率并不比安慰剂组高。
参考来源：
Priovant announces FDA acceptance and Priority Review of New Drug Application for brepocitinib in dermatomyositis. News release. Priovant. March 3, 2026.
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