根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示，2026年2月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗中枢性尿崩症、精氨酸酶1缺乏症、苯丙酮尿症和软骨发育不全等疾病。
一、内分泌疾病
商品名：Desmoda
适应症：中枢性尿崩症
研发公司：Eton Pharmaceuticals, Inc
2月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Desmoda(desmopressin acetate，醋酸去氨加压素)口服溶液作为成人和儿童患者的抗利尿替代疗法，用于治疗中枢性尿崩症。这是首个也是目前唯一获得FDA批准的去氨加压素口服溶液。
Desmoda口服液含有去氨加压素，一种天然垂体激素8-精氨酸加压素(抗利尿激素)的类似物。它通过与血管加压素2受体结合而起作用，血管加压素2受体增加肾脏对水的重吸收，从而减少尿液的产生。
该批准基于一项开放标签、单剂量、3个治疗方案、3个序列、3个周期、3个交叉的生物等效性研究的数据，该研究纳入了75名健康成年人。研究参与者被随机分配接受Desmoda或FDA批准的口服去氨加压素参考产品。药代动力学数据分析表明，Desmoda与FDA批准的产品具有生物等效性。
Desmoda的警告和注意事项包括低钠血症、体液潴留和过敏反应。常见不良反应包括头痛、头晕、恶心、腹痛、高血压和腹泻。
适应症：儿童生长障碍
研发公司：诺和诺德
2月27日，美国FDA扩大了Sogroya(somapacitan-beco)注射液的批准范围，使其涵盖治疗2.5岁及以上患有以下疾病的儿科患者：出生时胎龄偏小(SGA)且2岁时仍未追赶性生长、与努南综合征(NS)相关的生长发育障碍以及特发性矮小症(ISS)。
Sogroya是一款每周一次的长效生长激素类似物，通过与细胞表面的生长激素受体结合，激活下游信号通路，促进蛋白质合成、骨骼生长并调节代谢。其作用部分由肝脏产生的胰岛素样生长因子-1(IGF-1)介导。此前，该药已获批用于因内源性生长激素分泌不足而导致生长发育障碍的2.5岁及以上儿童患者，以及生长激素缺乏的成年人。
针对新获批的儿科适应症（ISS、SGA、NS），数据显示每周一次的Sogroya在52周时的年化身高生长速度不劣于每日一次的治疗。具体而言，在ISS、SGA和NS患儿中，Sogroya组的平均年化生长速度分别达到了10.2厘米、11.0厘米和10.4厘米。
二、代谢紊乱
商品名：Loargys
适应症：精氨酸酶1缺乏症
研发公司：Immedica Pharma
2月23日，美国FDA已加速批准Loargys(pegzilarginase)，用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)患者的高精氨酸血症。该适应症的获批是基于血浆精氨酸水平的降低而进行的加速审批。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。Loargys预计将于2026年4月在美国上市。
此前，该疗法已在欧盟、英国、美国和阿曼被批准用于治疗成人、青少年和2岁及以上儿童的精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)。新闻稿指出，这是目前唯一一种能够快速且持续降低成人和2岁及以上儿童ARG1-D患者体内精氨酸水平的药物。
Loargys含有pegzilarginase，这是一种实验室制造的新型重组人精氨酸酶-1。它被设计成像缺失的或弱的酶一样发挥作用，并通过将其转化为尿素来降低血液中高水平的精氨酸。研究表明，这种药物不仅可以快速降低血液中精氨酸和相关毒素的水平，而且可以随着时间的推移保持降低的水平。
该药的获批基于随机、双盲、安慰剂对照的3期PEACE试验(NCT03921541)，该试验评估了Loargys对2岁及以上患有精氨酸酶1缺乏症的青少年和成年人的安全性和有效性。研究受试者（N=32）按2:1的比例随机分配至静脉注射Loargys组（n=21）或安慰剂组（n=11），每周一次，持续24周。既往接受过ARG-1-D相关饮食疗法或氨清除剂治疗的患者，在初始试验期间继续接受治疗。主要终点为第24周时血浆精氨酸浓度较初始的变化。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Loargys组在第24周时血浆精氨酸水平显著降低（平均绝对变化治疗差值为-312[95%CI，-384，-239]；P<0.0001；平均百分比变化治疗差值为-72%[95%CI，-89，-55]；P<0.0001）。此外，Loargys组有90%的患者达到目标血浆精氨酸水平（<200μM）并恢复正常，而安慰剂组无一人达到此水平。
所有完成双盲试验期的受试者（n=31；1例患者退出试验）均进入扩展期。研究受试者在最初的8周内，可以选择继续接受或改为每周一次静脉注射Loargys。之后，可以选择接受每周一次皮下注射Loargys。
扩展期（中位持续时间：94周[范围，62-152周]）的研究结果表明，从安慰剂转用Loargys的患者，其平均精氨酸水平的降低幅度与从试验开始就接受Loargys治疗的患者相当。
治疗期间报告的最常见不良反应包括呕吐、发热、输液相关反应和便秘。Loargys的处方信息中还包含一条黑框警告，提示存在发生超敏反应（包括过敏性休克）的风险。本品应在医疗机构内，由医护人员直接监督下使用，并采取适当的医疗监测和支持措施。
商品名：Palynziq
适应症：苯丙酮尿症
研发公司：BioMarin
2月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大了Palynziq(pegvaliase-pqpz，培伐利酶)的适应症范围，纳入12岁及以上患有苯丙酮尿症(PKU)的青少年患者。此前，该药物仅获准用于成人。
具体而言，Palynziq现获准用于降低12岁及以上患有PKU的成人和儿童患者的血苯丙氨酸浓度，这些患者在现有治疗方案下血苯丙氨酸浓度仍高于600 μmol/L。目前，该公司正在寻求欧洲药品管理局的批准，以将Palynziq的治疗范围扩大至欧盟12岁及以上的青少年。
Palynziq是一种苯丙氨酸(Phe)代谢酶，通过用聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶替代苯丙酮尿症患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶来分解Phe。值得注意的是，Palynziq是目前唯一获批用于降低苯丙酮尿症患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度的酶替代疗法。
商品名：YUVIWEL
适应症：软骨发育不全
研发公司：Ascendis Pharma A/S
2月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准YUVIWEL(navepegritide；那韦培肽；研发名称TransCon® CNP)上市，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长。该适应症的持续批准基于年化生长速度(AGV)的改善，但未来能否持续获批可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
研发公司称，预计该药物将于2026年第二季度初在美国上市。
YUVIWEL是一种C型利钠肽(CNP)类似物，是活性CNP的前药。这是首个每周给药一次的治疗方案，可在每周给药间隔期间提供CNP全身暴露。该药释放的CNP与内源性CNP具有相同的受体结合亲和力和活性。CNP与利钠肽受体-B(NPR-B)结合，抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路。与内源性CNP类似，由该药释放的CNP与NPR-B结合，刺激环磷酸鸟苷(cGMP)水平升高，并通过蛋白激酶G(PKG)激活信号通路，从而抑制MAPK信号通路，进而拮抗软骨发育不全中过度激活的FGFR3信号。CNP促进软骨细胞分化和增殖，从而刺激软骨发育不全患者的骨骼生长。
三、神经系统疾病
商品名：Wakix
适应症：发作性睡病引起的猝倒症
研发公司：Harmony Biosciences
2月17日，美国FDA批准Wakix（pitolisant，替洛利生）扩大适应症，用于治疗6岁及以上儿童发作性睡病引起的猝倒。此次批准使该药物成为首个也是唯一一个获准用于治疗此类儿科患者猝倒的非管制药物。
WAKIX此前已在美国获批用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度思睡(EDS)或猝倒。该药物是一种选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性来促进觉醒。
值得注意的是，尽管此次批准涵盖了猝倒症的儿科适应症，但根据Mayo Clinic的药物说明，在6岁以下儿童患者中使用替洛利生治疗猝倒的安全性和有效性尚未确立。此外，对于有严重肝脏损伤、终末期肾病的患者，以及哺乳期女性，该药物存在使用禁忌。
四、肿瘤疾病
商品名：Braftovi
适应症：BRAF V600E突变的转移性结直肠癌
研发公司：Array BioPharma Inc.
2月24日，美国FDA已正式批准激酶抑制剂Braftovi（encorafenib，恩考非尼）联合西妥昔单抗和氟尿嘧啶类化疗方案，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊为BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(mCRC)成人患者。Braftovi于2024年获得FDA加速批准，联合西妥昔单抗和mFOLFOX6方案用于治疗BRAF V600E突变的转移性结直肠癌。
Braftovi也适用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，以及BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。
适应症：慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤
研发公司：阿斯利康、艾伯维/罗氏
2月19日，美国FDA批准了BTK抑制剂阿可替尼(Calquence®)和BCL-2抑制剂维奈克拉(Venclexta®)联合用于治疗既往未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成年患者。该组合现已成为美国首个用于治疗新诊断的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的全口服、固定疗程方案。此前，这种一线治疗方案已在欧盟、加拿大和英国等地区获批。
适应症：HER2突变型非小细胞肺癌
研发公司：勃林格殷格翰
2月26日，美国FDA已加速批准Hernexeos(zongertinib，中文名：宗格替尼)用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，这些患者的肿瘤经FDA授权的检测方法证实存在人表皮生长因子受体2(HER2/ERBB2)酪氨酸激酶结构域激活突变。此前，该药物的批准仅限于既往接受过全身治疗失败的患者。该适应症的批准是基于客观缓解率和缓解持续时间的加速审批。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
Hernexeos是一种激酶抑制剂，可阻断HER2的磷酸化，降低下游HER2信号传导，并抑制携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的肺癌细胞的增殖。目前，该公司正在开展Beamion LUNG-2(NCT06151574)试验，这是一项验证性3期试验，旨在评估宗格替尼作为该患者群体一线治疗方案的疗效。
商品名：Keytruda
适应症：铂类耐药卵巢癌
研发公司：默克
2月11日，美国FDA已批准Keytruda（帕博利珠单抗）和Keytruda Qlex（帕博利珠单抗和berahyaluronidase alfa-pmph）联合紫杉醇，可联合或不联合贝伐珠单抗，用于治疗铂类耐药的成人上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。这些患者的肿瘤表达程序性死亡配体1(PD-L1)（联合阳性评分[CPS] ≥1），且经FDA授权的检测方法确定，并已接受过1或2个既往全身治疗方案。
批准基于3期KEYNOTE-B96试验（也称为ENGOT-ov65）的数据，试验结果显示，对于铂耐药复发性卵巢癌且肿瘤表达PD-L1 (CPS ≥1) 的患者，Keytruda联合紫杉醇（含或不含贝伐单抗）可显著改善无进展生存期(PFS)，使疾病进展或死亡风险降低28%（HR=0.72 [95% CI, 0.58-0.89]；p=0.0014），优于安慰剂联合紫杉醇（含或不含贝伐单抗）。
在同一人群中，Keytruda方案也显示出总生存期(OS)的统计学显著改善，与安慰剂加紫杉醇（含或不含贝伐珠单抗）相比，死亡风险降低了24%（HR=0.76 [95% CI, 0.61-0.94]；p=0.0053）。
五、呼吸系统疾病
适应症：过敏性真菌性鼻窦炎
研发公司：赛诺菲/再生元
2月24日，美国FDA已批准Dupixent®（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗6岁及以上患有过敏性真菌性鼻窦炎(AFRS)且有鼻窦手术史的成人和儿童患者。此次的获批，成为首个也是目前唯一获批用于治疗过敏性真菌性鼻窦炎的药物。
Dupixent目前已在美国获批用于治疗九种由2型炎症部分驱动的疾病，包括鼻窦、皮肤、肠道和呼吸系统疾病，这些疾病影响从婴幼儿到老年人的广泛人群。
其获批依据是3期LIBERTY-AFRS-AIMS临床研究。研究结果表明，接受Dupixent治疗的患者鼻塞和鼻腔异味症状均有临床改善，且更不容易需要全身性皮质类固醇或再次进行鼻窦手术。
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