2026年9月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了生物制药公司Scholar Rock研发的ISEMBYLD(apitegromab-mstn，译名：阿匹特古单抗)注射剂用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人和2岁及以上的儿科患者所患的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷引起，导致无法产生运动神经元存活所必需的蛋白质，从而造成进行性肌肉无力和萎缩。后备基因SMN2通常会产生这种蛋白质的缺陷版本，现有的SMN2靶向疗法通过纠正这一缺陷，使身体能够产生足够的缺失蛋白质来维持运动神经元的存活。虽然这些疗法已显著改善了许多患者的预后，但病情较重的患者仍然面临严重的运动功能障碍（包括无法独立行走或活动），这凸显了开发直接针对肌肉萎缩的疗法的必要性。
在作用机制方面，ISEMBYLD是一种全人源单克隆IgG4抗体，可与前肌抑素和潜伏肌抑素结合，抑制肌抑素的激活，从而阻断肌抑素信号传导。ISEMBYLD是首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的直接靶向肌肉萎缩的疗法，可与现有疗法协同作用，解决该疾病的关键问题。其获批标志着脊髓性肌萎缩症治疗进入了一个新时代。
关键试验数据
批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验（SAPPHIRE；NCT05156320）的数据，该试验评估了ISEMBYLD对2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者的治疗效果。
共纳入188例确诊为5q 脊髓性肌萎缩症的患者，年龄在2至21岁之间。患者按1:1:1的比例随机分组，分别接受ISEMBYLD 20mg/kg（获批剂量的两倍）、ISEMBYLD 10mg/kg（获批剂量）或安慰剂治疗，每4周静脉输注一次，疗程约1年。
所有入组患者均已接受获批的SMN2靶向治疗（nusinersen或risdiplam）。所有患者在初始时均不能独立行走。主要疗效人群为2至12岁的患者（n=156）。其中，53名患者接受了至少一剂ISEMBYLD 10mg/kg（获批剂量），50名患者接受了安慰剂。
主要疗效终点为1年时HFMSE评分较基线的平均变化值，HFMSE用于评估脊髓性肌萎缩症患者的运动功能。HFMSE包含33项评分活动，可提供关于运动能力和临床进展的客观信息，例如独立坐立、站立或行走的能力。各项评分相加得到总分，最高分为66分。总分越高，表明运动功能越好。
在接受10mg/kg ISEMBYLD治疗的2至12岁的脊髓性肌萎缩症患者中，1年后在HFMSE评分上显示出与安慰剂相比具有显著且有临床意义的2.2分改善（p=0.01）。与安慰剂组相比，接受10mg/kg ISEMBYLD治疗的患者中，1年后HFMSE评分提高3分或以上的患者比例更高（34.2%对比13.5%）。
对接受20mg/kg ISEMBYLD治疗的13至21岁脊髓性肌萎缩症患者的疗效评估显示，其趋势与接受10mg/kg剂量治疗的2至12岁患者的趋势一致。此外，在预先设定的亚组中，ISEMBYLD的治疗效果相似。
在接受推荐剂量的ISEMBYLD治疗的患者中发生率大于或等于20%，且比安慰剂更常见的最常见不良反应是上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和过敏症。
参考来源：
‘FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy’，新闻稿。美国FDA；2026年9月11日发布。
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