近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了默克公司的Pimjetmi®(pimicotinib，匹米替尼)用于治疗患有症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)且手术切除可能会导致功能障碍加重或严重的并发症的成年患者。
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，发生于关节内或关节周围，导致症状逐渐加重，包括疼痛和受累关节活动受限，严重影响原本健康年轻的人群的身体功能。据报告，高达一半的腱鞘巨细胞瘤患者最初可能被误诊，导致延误适当的疾病治疗。如果未进行治疗或出现复发，腱鞘巨细胞瘤可能导致累积性并发症，并对骨骼、关节和周围组织造成不可逆的损伤。
此前，仅有两款腱鞘巨细胞瘤疗法。第一三共株式会社的Turalio是首个于2019年获得FDA批准的腱鞘巨细胞瘤治疗药物。这种每日服用两次的药片标签上带有肝毒性黑框警告。正是由于这一安全风险，该药未能获得欧洲的上市许可。
小野制药的腱鞘巨细胞瘤药物Romvimza于去年获得FDA的批准，这是一种每周服用两次的胶囊剂。其药品标签上没有黑框警告，但建议血液中肝酶水平较高的人避免使用该药，因为存在潜在的肝脏风险。默克公司的药物标签上也有类似的注意事项。在Pimjetmi的关键性临床试验中，该研究药物耐受性良好，未发现肝毒性。
Pimjetmi是一种口服激酶抑制剂，靶向集落刺激因子1受体（CSF-1R）。此前，该药已于2025年12月在国内获批，以及于2026年6月获得加拿大卫生部批准，并于2026年10月获得瑞士药品监管机构批准。
该药物获批基于3期MANEUVER试验（NCT05804045）的数据，该试验纳入了94例腱鞘巨细胞瘤患者，这些患者若接受手术切除，将导致功能障碍或严重并发症。入组患者均符合实体瘤疗效评价标准（RECISTv1.1），且至少存在1个直径≥2cm的病灶。
患者被随机分配接受每日一次口服Pimjetmi 50mg（n=63）或安慰剂（n=31）。主要终点为客观缓解率（ORR），由盲法独立中心审查（BICR）根据RECISTv1.1标准在第25周进行评估。
在第25周，Pimjetmi组的客观缓解率（ORR）为56%（95%CI，42-68），而安慰剂组为3.2%（95%CI，0.1-17）（P<.0001）。Pimjetmi组的中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（范围：2.5个月至26.2+个月）。在Pimjetmi治疗的缓解者中，91%（32/35）的缓解持续至少6个月，77%（27/35）的缓解持续12个月或更长时间。
其他疗效结果指标包括受累关节的活动范围（ROM）（通过测角仪评估测量）、简明疼痛量表（BPI）最严重疼痛数字评分量表（NRS）评分以及患者报告结果测量信息系统身体功能（PROMIS-PF）简表：
• ROM（与安慰剂组的平均差异）：15.7个百分点（95%CI，7.3-24.1）；P=0.0003。
• BPI最剧烈疼痛NRS（与安慰剂组的平均差异）：-2.1（95%CI，-2.8，-1.4）；P<0.0001。
• PROMIS身体功能T评分（与安慰剂组的平均差异）：3.4（95%CI，0.9-5.9）；P=0.0074。
最常报告的不良反应包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眼周水肿、疲乏、恶心、头痛和外周水肿。常见的实验室检查异常包括肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶、天冬氨酸氨基转移酶、脂肪酶、胆固醇、淀粉酶和丙氨酸氨基转移酶水平升高。
Pimjetmi以25毫克胶囊剂形式供应。推荐剂量为每日口服一次，每次50毫克。可能需要调整剂量以控制不良反应，例如肝毒性，以及药物相互作用（例如，强效或中效CYP3A抑制剂、强效或中效CYP3A诱导剂）。
参考来源：
‘FDA Approves PIMJETMI® (pimicotinib) for Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor’，新闻稿。Merck；2026年11月10日发布。
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