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全球首个治疗SMA的基因疗法Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效
近日,诺华(Novartis)公布了Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)作为一款重要的一次性疗法和唯一基因疗法对脊髓性肌萎缩症的新数据,加强了Zolgensma的变革性益处。 脊髓性肌萎缩症(SMA)男孩 来...
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脊髓性肌萎缩症(SMA)目前获批药物有哪几款?
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见遗传性疾病,由缺乏功能性SMN1基因引起。会导致进行性肌无力、瘫痪甚至死亡。若不接受治疗,大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只能永久依赖机械通气存活或...
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首个CD19靶向ADC!Zynlonta单药治疗恶性淋巴瘤显示出持续的抗肿瘤活性和可接受的安全性
近日在第16届国际恶性淋巴瘤年会(ICML)上,瑞士生物技术公司ADC Therapeutics SA公布了CD19靶向性抗体偶联药物(ADC)Zynlonta(loncastuximab tesirine-lpyl)2项临床试验的新数据。 来自LOTIS-2试验的最新...
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施维雅胶质瘤新药vorasidenib1期临床研究数据:中位无进展生存期达3.1年,以及良好的安全性
施维雅(Servier)近日宣布,评估针对突变IDH1和IDH2酶的在研、口服、选择性、脑渗透双重抑制剂vorasidenib单药治疗 异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变晚期实体瘤 (包括低级别胶质瘤,LGG)的1期剂量递...
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世界上首款治疗原发性脑瘤的溶瘤病毒疗法Delytact获日本批准
2021年6月,日本第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布,溶瘤病毒疗法Delytact(teserpaturev/G47∆)已经获得日本厚生劳动省(MHLW)的条件性限时批准(conditional and time-limited approval),用于治疗恶性胶...
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美国FDA授予诺华PSMA靶向放射配体疗法177Lu-PSMA-617治疗mCRPC突破性药物资格!
诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其靶向放射配体疗法177Lu-PSMA-617突破性药物资格(BTD),用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。 177Lu-PSMA-617是一种放射配...
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多发性骨髓瘤新药BLENREP治疗经验:前中后期注意事项
BLENREP (belantamab mafodotin-blmf)是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体药物结合物(ADC)。它以独特的方式帮助治疗多发性骨髓瘤。以下是一些关于BLENREP的治疗经验,患者可以大致了解。 治疗前 1.告知...
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FcRn拮抗剂efgartigimod治疗全身型重症肌无力(gMG)可显著改善gMG患者的力量和生活质量!
近日,argenx公司宣布,评估efgartigimod治疗全身型重症肌无力(gMG)关键3期ADAPT试验的结果已发表于《柳叶刀-神经病学》(The Lancet Neurology)。 目前,efgartigimod治疗gMG正在接受美国FDA的审查,《...
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Wegovy治疗肥胖症68周减重18%,安全且耐受性良好
诺和诺德(Novo Nordisk)于2021年6月宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Wegovy(semaglutide,司美格鲁肽)2.4mg皮下注射剂,该药是一种每周一次的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)类似物,用于长期...
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Ayvakit(阿伐替尼)在美获批新适应症:治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症成人患者
2021年06月16日,Blueprint Medicines宣布,美国FDA已批准Ayvakit(avapritinib,阿伐替尼)治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症(advanced SM)成人患者,包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的S...
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TP53突变型急性髓性白血病靶向治疗!eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷完全缓解率37%
近日,Aprea Therapeutics公司宣布,评估eprenetapopt(APR-246)联合venetoclax(维奈克拉)和阿扎胞苷(AZA)一线治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML)患者的1/2期临床试验达到了预先指定的完全缓解率...
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再生皮肤组织疗法StrataGraft用于成人患者治疗深II度烧伤近日获FDA批准
美国食品和药物管理局(FDA)近日批准Mallinckrodt公司生物制品StrataGraft,这是一种 再生皮肤组织疗法 ,用于成人患者治疗 深II度烧伤 (deep partial-thickness thermal burns)。具体为:临床上适用于外...
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强生Darzalex+Rd方案一线治疗不符合干细胞移植的多发性骨髓瘤,随访5年展现显著的生存益处
强生(JNJ)近日公布了3期MAIA研究(NCT02252172)的总生存期(OS)结果。 该研究在 不适合自体干细胞移植(ASCT)的新诊多发性骨髓瘤(NDMM)患者 中开展,评估了Darzalex(daratumumab,达雷妥尤单...
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急性髓系白血病(AML)有哪些靶向药?目前吉瑞替尼优势突出!
急性髓系白血病(AML)患者很长一段时间内只有强化化疗(7+3方案)、低甲基化药物(HMA)、造血干细胞移植作为治疗选择。随着近年对AML相关基因探索的突破,众多新药、新疗法的出现改善...
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首创红细胞成熟剂Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血研究:显著改善贫血
百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布了2期BEYOND研究的首批结果。该研究正在评估首创红细胞成熟剂(EMA)Reblozyl(luspatercept)联合最佳支持护理(BSC)治疗非输血依赖性(NTD)...
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诺华第一个专门针对METex14突变转移性非小细胞肺癌的疗法Tabrecta长期疗效强劲!
近日,诺华(Novartis)首次公布 Tabrecta(capmatinib)治疗METex14突变非小细胞肺癌关键2期GEOMETRY mono-1研究的成熟总生存期(OS)和更新的总缓解率(ORR)数据。 该研究评估了MET抑制剂 Tabrecta(ca...
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首个滤泡性淋巴瘤CAR-T细胞疗法Yescarta随访18个月的数据显示:总缓解率高达94%
近日,凯特制药(Kite Pharma)公布了CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)患者关键ZUMA-5试验的随访结果。 最少随访18个月的数据显示,有94%的患者...
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Venclyxto+Gazyvaro固定疗程无化疗方案一线治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL) 4年随访结果公布
艾伯维(AbbVie)近日公布了3期CLL14研究的4年随访分析结果。 3期CLL14研究数据显示,在先前没有接受过治疗且存在合并症的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中,与接受标准护理化学免疫治疗方案...
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Besponsa(奥英妥珠单抗)是什么药?疗效如何?
Besponsa(奥英妥珠单抗)于2017年8月17日获FDA批准,是一种用于复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成年患者的血液癌症药物。 Besponsa仅用于患有CD22阳性B细胞前体ALL患者。因为...
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吉利德Trodelvy 3期ASCENT研究 : 二线治疗转移性三阴性乳腺癌(TNBC)优于标准治疗
2021年6月初,吉利德(Gilead)公布了Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy)治疗复发或难治性转移三阴性乳腺癌(TNBC)的3期ASCENT研究的新数据。 在这项脑转移阴性患者的亚组分析中,除了在12个月的(新)辅助化...
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百时美施贵宝CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi二线治疗大B细胞淋巴瘤3期研究显示:疗效优于标准护理方案
百时美施贵宝(BMS)近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi(lisocabtagene maraleucel,liso-cel)二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)3期TRANSFORM研究(NCT03575351)的阳性顶线结果。 结果显示,...
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诺华首创口服补体因子B抑制剂iptacopan治疗PNH,疗效显著,耐受性良好!
近日,诺华Novartis公布了首创的、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂iptacopan(LNP023)治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)一项2期临床研究(NCT03896152)的数据。注:B因子是补体系...
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吉利德日服一次丙肝药物Epclusa儿科适应症扩展:治疗≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者
吉利德科学(Gilead Sciences)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准丙肝药物Epclusa(索磷布韦/维帕他韦,sofosbuvir/velpatasvir)儿科适应症扩展,纳入年龄3岁的慢性丙型肝炎儿科患者,无...
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辉瑞第二代EGFR靶向药物Vizimpro(达克替尼)一线治疗EGFR非小细胞肺癌,死亡或疾病进展风险显著降低了41%
近年来,尽管携带EGFR激活突变的NSCLC患者临床治疗上已取得重大进展,但该病仍然是一种极具挑战性的疾病,对新的治疗方案存在着迫切的需求。2019年,欧盟委员会(EC)已批准辉瑞(Pfizer)...
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Retevmo(selpercatinib塞尔帕替尼)剂量如何把握?
2020年5月8日,美国食品药品监督管理局FDA批准礼来子公司Loxo Oncology 的口服RET抑制剂Retevmo(selpercatinib)上市,用于治疗:1)晚期RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者;2)需要全身治疗...
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安斯泰来尿路上皮癌新药!Padcev两项临床试验的最新结果公布!
近日,安斯泰来公司(Astellas)和Seagen公司公布了两项临床试验的最新结果,分别是Padcev (enfortumab vedotin-ejfv)单用(EV-201队列2)和Padcev联合默沙东Keytruda(pembrolizumab) (EV-103队列A)治疗局部晚期或转移性...
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囊性纤维化新药Trikafta获FDA批准扩大适用人群:治疗6-11岁儿童患者
近日,Vertex制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大三联疗法 Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor) 的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定...
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治疗ALK非小细胞肺癌!布加替尼(Brigatinib)相关适应症、用法用量、不良反应
2017年4月29日,美国FDA加速批准了日本ARIAD公司研发的抗癌新药Brigatinib(又叫AP26113)上市,适应症是克唑替尼耐药的ALK阳性的非小细胞肺癌患者,剂量每天180mg。 招募222位ALK阳性而且使用克唑替...
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安归宁Agrylin(阿那格雷,anagrelide)治疗血小板增多症的疗效和安全性如何?
美国FDA已批准安归宁Agrylin(阿那格雷,anagrelide)用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多。但对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增...
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PD-1疗法Opdivo+化疗、Opdivo+Yervoy单用化疗治疗食管鳞状细胞癌(ESCC)疗效和安全性如何?
近日,百时美施贵宝(BMS)公布了3期CheckMate-648试验的结果。 该试验正在评估抗PD-1疗法Opdivo(欧狄沃,通用名:nivolumab,纳武利尤单抗)联合化疗(氟尿嘧啶+顺铂)、Opdivo联合抗CTLA-4疗法(...
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