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miglustat
C型尼曼匹克病新药Miplyffa已在美国上市
近日,Miplyffa(arimoclomol,阿瑞洛莫)已在美国上市,与强生的酶抑制剂miglustat(Zavesca)联合使用,用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。 Miplyffa由Zevra Therapeutics开发,于今年9月份获得美国食品药品监督管...
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Zavesca(miglustat,麦格司他/美格鲁特)
【Zavesca适应症】 Zavesca是一种酶抑制剂,适用于轻度至中度1型戈谢病成年患者的单药治疗,对于这些患者,酶替代疗法不是一种治疗选择(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不畅)。 【Zavesca剂量和用法】 1、给药说明 治疗应由 ...
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Zavesca(miglustat,麦格司他/美格鲁特)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
Zavesca在美国以仿制药形式被批准用于治疗轻度至中度1型戈谢病。在欧盟,miglustat还被批准用于治疗C型尼曼匹克氏症患者的进行性神经系统表现。该药物可阻止参与糖鞘脂生成第一步的葡萄糖神经酰胺合酶发挥作用,以减少细胞中...
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晚发型庞贝病组合疗法Pombiliti+miglustat获英国监管机构批准
近日,制药公司Amicus Therapeutics宣布英国监管机构已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)与Opfolda(miglustat)联用,用于治疗晚发型庞贝病成人患者。该组合疗法此前于2023年3月获得欧盟委员会批准,研发公司表示,预计这一组合有望在今年第三...
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Opfolda(miglustat,麦格司他)胶囊中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
这是庞贝病双组分疗法的一部分,输注后,Miglustat与血液中的cipaglucosidase alfa-atga结合、稳定并减少其失活。结合的miglustat在内化并转运至溶酶体后与cipaglucosidase alfa-atga解离。单独使用的miglustat在裂解糖原方面没有药理活性。 【生...
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