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RNAi创新疗法DCR-PHXC被美国FDA授予突破性药物资格

[ 人气:99 | 日期: 2020-08-06 | 返回 | 打印 ]

       原发性高草酸尿(PH)是一种罕见的遗传性肝脏疾病,这种严重性疾病的主要特征是草酸盐产生过多,草酸盐是人体内的一种天然化学物质,通常作为废物通过肾脏排出。一般而言,PH患者的肾脏无法清除大量产生的草酸盐,而且一旦草酸盐积累过多则会对肾脏和其他器官造成严重损害。
 
RNAi创新疗法DCR-PHXC被美国FDA授予突破性药物资格_香港济民药业
 
       三种遗传类型的PH都是由一个特定基因突变引起的。而突变都会降低肝脏中一种酶的活性,导致草酸盐的产生增加。1型PH是由AGXT基因突变引起的,这导致丙氨酸/乙醛酸转氨酶(AGT)缺乏。2型PH是由GRHPR基因突变引起,这会导致乙醛酸/羟基丙酮酸还原酶(GR/HPR)缺乏。3型PH是由HOGA1基因突变引起的,导致4-羟基-2-氧戊二酸醛缩酶(HOGA)缺乏。
 
       近日,一家专注于RNAi治疗药物的医疗企业Dicerna制药宣布,美国FDA授予了DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法。
 
       在PH动物模型中,DCR-PHXC选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A(LDHA),阻止草酸盐过量产生。研究表明,完全缺乏LDHA的人没有肝功能紊乱,可以过正常生活。肝脏中的LDHA缺乏可能对PH患者有益,因为LDHA与PH中草酸盐的异常产生有关,后者反过来又对PH患者的肾脏和其他器官造成严重损害。
 
       目前,还有其他试验正在评估DCR-PHXC。PHYOX1 I期临床试验的最新数据显示,PH1和PH2成人及青少年患者在DCR-PHXC给药后24小时尿液草酸盐水平显著降低。
 
 


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