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原发性胆汁性胆管炎新药elafibranor被授予孤儿药资格

[ 人气:72 | 日期: 2019-08-03 | 返回 | 打印 ]

       近日,一家处致力于开发用于代谢和肝脏相关疾病领域的生物制药公司Genfit宣布,其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予了治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的孤儿药资格。
 
原发性胆汁性胆管炎新药elafibranor被授予孤儿药资格_香港济民药业
 
       原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种足以让患者毁灭的疾病,主要是因胆管(功能为将胆汁运出肝脏)遭到自身免疫性破坏,导致胆汁淤积,抑制肝脏清除体内毒素的能力,并导致肝组织瘢痕化,即肝硬化。这种极其危害生命健康的肝病几乎没有有效的治疗选择,因此,该领域迫切需要新的有效疗法来弥补这一空缺。在一项II期研究中,elafibranor显示出良好的抗胆汁淤积作用,同时显示出减少瘙痒的趋势。这些数据为PBC患者及其家属提供了希望。
 
       elafibranor早在今年4月就被FDA还授予了突破性药物资格(BTD),批准该药物用于治疗对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足的PBC成人患者。这是一种首创的过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ(PPARα/δ)双重激动剂,在II期研究中治疗UDCA反应不足的PBC成人患者已获得了积极的安全性和疗效结果。
 
       相关的试验数据显示,elafibranor可以显著降低碱性磷酸酶(ALP)水平,与安慰剂相比在主要终点方面表现出了显著的治疗效果。除了ALP显著降低外,2组患者的其他PBC标志物,包括γ-谷氨酰转移酶(GGT)、脂质标记物(总胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯)和抗炎标记物(IgM、CRP、结合珠蛋白和纤维蛋白原)也表现出改善。研究中,2种剂量elafibranor治疗具有良好的耐受性。
 
       elafibranor被认为能解决NASH的多方面问题,包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢特征和肝脏标记物。目前,elafibranor也正在III期临床研究中评估治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的潜力。
 



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