基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了pralsetinib的新药申请（NDA），用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。注：pralsetinib由Blueprint Medicines设计，这是一种口服、强效、高选择性的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑制剂。
此次新药申请（NDA），通过实时肿瘤学审查试点项目（RTOR项目）提交。这是FDA肿瘤卓越中心推出的一项倡议，旨在探索一种更有效的审查程序，以确保患者尽快获得安全有效的治疗药物，同时保持和提高FDA的审查质量。
今年5月，pralsetinib治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药申请（NDA）和营销授权申请（MAA）分别被FDA和欧洲药品管理局（EMA）受理。
Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral表示：“preliminary具有广泛的潜力来满足携带RET基因改变的癌症患者的医疗需求，尽管其肿瘤有已知的疾病驱动因素，但在传统上并没有从靶向治疗中获益。目前，pralsetinib在RET改变的非小细胞肺癌和甲状腺癌的上市申请正在接受审查。我们正与监管机构密切合作，尽快为患者提供这种有希望的治疗药物。”
转染期间重排（RET）基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶RET，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。
RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和MTC。RET融合涉及约1-2%的NSCLC患者、约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期MTC患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐药、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。
pralsetinib分子结构式（图片来源：medchemexpress.com）
pralsetinib是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的精准药物。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。在美国，FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗进展的RET融合NSCLC、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者的治疗。
pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过90倍的提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
原文出处：Blueprint Medicines Announces Submission of New Drug Application to FDA for Pralsetinib for the Treatment of Advanced RET Mutant and RET Fusion-Positive Thyroid Cancers
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