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囊性纤维化(CF)新药Kalydeco用于治疗4-6个月婴儿获美国FDA批准!

[ 人气:81 | 日期: 2020-09-27 | 返回 | 打印 ]

    Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor),用于治疗4-6个月大的囊性纤维化(CF)婴儿患者,具体为:基于临床和/或体外试验数据,在囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。
 
    值得一提的是,Kalydeco是第一个也是唯一一个治疗年龄低至4个月婴儿患者CF根本病因的药物。在美国和欧盟,Kalydeco之前已被批准,用于治疗≥6个月的CF患者。具体为:(1)用于治疗CFTR基因中存在R117H突变的18岁及以上CF成人患者;(2)用于治疗体重≥5公斤、年龄≥6个月、CFTR基因中存在下列9种突变之一(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,S549R)的CF患者。
囊性纤维化(CF)新药Kalydeco用于治疗4-6个月婴儿获美国FDA批准!_香港济民药业
    此次FDA批准,基于24周3期开放标签安全队列(ARRIVAL)的数据,该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成,他们的CFTR基因存在下列10个突变中的一个(G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H)。这个队列显示了一个类似于在较大的儿童和成人中观察到的安全性。
 
    虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
 
囊性纤维化(CF)新药Kalydeco用于治疗4-6个月婴儿获美国FDA批准!_香港济民药业
 
    Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物,于2012年在美国首次获得批准,该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。该药是一种CFTR增效剂,可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。该药通过口服给药,其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长,以改善盐和水在细胞膜上的运输,这有助于水合和清除气道粘液。
 
    截至目前,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
 
扩展阅读:
 
     囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

 
原文出处:FDA approves KALYDECO® (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With CF as Early as Four Months of Age
 
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