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Evrysdi (risdiplam) 治疗2-7个月儿童脊髓性肌萎缩研究试验获积极结果!

[ 人气:182 | 日期: 2020-10-15 | 返回 | 打印 ]

    ​​Evrysdi (risdiplam)  RG7916,是一种SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂,由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白,但是由于mRNA剪接错误,导致正常SMN蛋白表达水平很低,无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接,提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平,从而缓解SMA患者的症状。Evrysdi是一种液体配方的药物,可以在家中口服或者通过饲管以液体形式给药。
Evrysdi (risdiplam) 治疗2-7个月儿童脊髓性肌萎缩研究试验获积极结果!_香港济民药业
    2020年09月29日,罗氏(Roche)集团旗下基因泰克公司(Genentech)宣布,其创新脊髓性肌萎缩症(SMA)疗法Evrysdi(risdiplam),在治疗症状性1型SMA婴儿患者(年龄为2-7个月)的FIREFISH研究中,获得积极2年试验结果。
 
    接受治疗剂量Evrysdi的婴儿中,80.9%(17/21)的患者的症状持续改善并且达到运动里程碑。
 
    探索性分析表明,在接受治疗两年之后,有88%的婴儿活着,并且不需要接受永久通气。此外,59%(10/17)的婴儿能够在没有支撑的情况下坐起来至少5秒钟,与接受治疗1年后(7/17)相比这一比例有所提高。
 
    经过两年Evrysdi的治疗,71%婴儿的CHOP-INTEND运动能力评分达到40分或更高,所有婴儿在24个月的评分优于12个月。在2岁时仍然生存的14例婴儿中,100%能保持吞咽能力。
Evrysdi (risdiplam) 治疗2-7个月儿童脊髓性肌萎缩研究试验获积极结果!_香港济民药业
    SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。它影响大约万分之一的婴儿,是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA是由于SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏所致。这种蛋白存在于全身各处,对控制肌肉和运动神经的功能至关重要。虽然SMA主要是在婴幼儿期发病,但患者可能是从婴儿至成人的任何年龄段。

 
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