罗氏制药公司于8月29日宣布欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam)的标签扩展，纳入2个月及以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科患者。Evrysdi最初于2021年3月在欧洲获得批准，用于治疗两个月或以上的SMA患者。
上个月，欧洲药品管理局的人用药品委员会提出了积极的意见，建议从出生开始就使用Evrysdi，现在，该药物在美国和欧盟都适用于所有年龄段的患者，从无症状的新生儿(症状前)到老年人。该药物2022年首次获得FDA批准用于儿童和成人SMA。
Evrysdi是一种运动神经元存活蛋白2(SMN2)剪接修饰因子，它靶向导致运动神经元存活蛋白(SMN)缺乏的染色体5q突变，旨在通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中SMN蛋白的产生来治疗这种疾病。它已被批准用于治疗SMN2拷贝数为1~4的I型，II型或III型SMA。
Evrysdi是与SMA基金会和PTC Therapeutics合作研发的。该药物可以在家中作为日常治疗口服或通过饲管给药 。
目前，用于两个月及以下婴儿患者，除了Evrysdi外，还有Spinraza和Zolgensma，前面两种疗法都需要长期治疗，而Zolgensma是一种一次性基因疗法。
Evrysdi的批准基于非盲II期试验(NCT03779334)的中期数据，该试验的对象是经过基因诊断且出现症状前的I型SMA患者，从出生到六周龄。
纳入分析的所有6名婴儿在接受1年的Evrysdi治疗后均能够坐着并呼吸，而无需长期通气。一年后，这6个孩子中，4个能站立，3个能独立行走。
中期分析还显示，Evrysdi在症状前婴儿中的安全性与以前在症状性SMA患者中的安全性一致。观察到Evrysdi常见的不良反应包括发热、腹泻、皮疹、呼吸道感染、便秘和呕吐。
Evrysdi还在一项针对2至10岁SMA患者的II/III期试验(NCT05115110)中评估其与实验性抗肌生长抑制素分子GYM329(RO7204239)的联合疗法。
参考来源：‘European Commission approves Roche’s Evrysdi for babies under two months old with spinal muscular atrophy (SMA)’，新闻发布。Roche；2023年8月29日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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