Cerdelga (Eliglustat 依利格鲁司) 说明书
近日，戈谢病药物cerdelga（eliglustat）获得欧盟批准，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者的一线口服疗法。
Cerdelga是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶，能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。
Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗，但不适用于超速代谢者。
【商品名】:Cerdelga
【药品名】:eliglustat 依利格鲁司
【处方药】：是
【包装规格】：硬胶囊 84毫克/粒
【计价单位】：盒
【生产厂家】:赛诺菲-安万特 (Sanofi aventis, S.A)
【依利格鲁Cerdelga司作用机理】
Eliglustat是葡糖神经酰胺合酶的有效和特异性抑制剂，可作为GD1的底物还原疗法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神经酰胺（GL-1）的合成速率，使其与GD1患者的分解代谢速率受损相匹配，从而防止了糖基神经酰胺积聚并减轻临床表现。
【依利格鲁Cerdelga药效学作用】
在未接受过治疗的GD1患者的临床试验中，这些患者中的大多数患者血浆GL-1水平升高，而在Cerdelga治疗后降低。此外，在GD1的一项临床试验中，采用酶替代疗法（ERT）稳定的患者（即在开始进行Cerdelga治疗之前已经达到ERT的治疗目标），大多数患者的血浆GL-1水平正常，而在Cerdelga治疗后降低。
【依利格鲁Cerdelga适应症】
Cerdelga适用于CYP2D6弱代谢者（PMs），中间代谢者（IMs）或广泛代谢者（EMs）的Gaucher疾病1型（GD1）成年患者的长期治疗。
【依利格鲁Cerdelga给药方式和方法】
对Cerdelga的治疗应由对高雪氏病有丰富了解的医生发起并监督。
【依利格鲁Cerdelga用法与用量】
在CYP2D6中间代谢物（IMs）和广泛代谢物（EMs）中，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。在CYP2D6弱代谢者（PMs）中，推荐剂量为每日一次84mg依利格鲁司。
如果错过剂量，则应在下一个预定时间服用处方剂量；下一剂不应加倍。
【依利格鲁Cerdelga特殊人群】
1.CYP2D6超快速代谢者（URMs）和不确定的代谢者
Eliglustat不应用于CYP2D6超快速代谢者（URM）或不确定的代谢者。
2.肝功能不全患者
在具有严重（Child-Pugh C级）肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者中，禁用依利格鲁司。
在CYP2D6具有中度肝损害的广泛代谢者（EMs）（Child-Pugh B类）中，不建议使用依利格鲁司。
在具有轻度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EM）（Child-Pugh A类）中，不需要调整剂量，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。
在CYP2D6中度代谢者（IMs）或弱代谢者（PMs）具有任何程度的肝功能不全，不建议使用eliglustat。
在具有轻度或中度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，使用强或中度CYP2D6抑制剂时，禁忌Cerdelga。
在具有轻度肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，使用弱CYP2D6抑制剂或强，中或弱CYP3A抑制剂，应考虑每天一次使用84mg的eliglustat剂量。
3.肾功能不全的患者
在具有轻度，中度或重度肾功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）中，无需调整剂量，推荐剂量为84mg依利格鲁司每天两次。
在患有终末期肾病（ESRD）的CYP2D6 EMs中，不建议使用依利格鲁司。
在具有轻度，中度或重度肾功能不全或ESRD的CYP2D6中间代谢物（IMs）或弱代谢物（PMs）中，不建议使用依格司他。
4.老年
利格司他治疗老年人的经验有限。数据表明不需要调整剂量。
5.小儿人口
Cerdelga在18岁以下儿童和青少年中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
【依利格鲁Cerdelga给药方法】
Cerdelga将口服。胶囊应完整吞咽，最好用水吞服，不得压碎，溶解或打开。
胶囊可与食物一起服用或不与食物一起服用。应避免食用葡萄柚或其果汁。
【依利格鲁Cerdelga禁忌症】
对活性物质或第6.1节中所列的任何赋形剂过敏。
CYP2D6中间代谢者（IMs）或广泛代谢者（EMs）接受强或中度CYP2D6抑制剂与强或中度CYP3A抑制剂的患者，以及CYP2D6弱代谢者（PMs）接受强CYP3A抑制剂的患者。在这些条件下使用Cerdelga会导致Eliglustat血浆浓度显着升高。
由于eliglustat血浆浓度显着增加，因此Cerdelga禁忌于具有严重肝功能不全的CYP2D6广泛代谢者（EMs）和具有强或中度CYP2D6抑制剂的具有轻度或中度肝功能不佳的CYP2D6广泛代谢者（EMs）。
【依利格鲁Cerdelga特殊的储存注意事项】
该药品不需要任何特殊的存储条件。
容器的性质和内容：PETG/COC.PETG/PCTFE-铝泡罩
每个吸塑钱包包含14个硬胶囊。
每包包含14、56或196个硬胶囊。
注：药品如有新包装，以新包装为准。仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
