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Ultomiris获批成为PNH患者的新疗法

[ 人气:110 | 日期: 2022-04-29 | 返回 | 打印 ]

       阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种极可能危及生命健康的罕见类血液疾病。这种病会导致患者发生血红细胞破裂和毁坏(溶血)。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白。PNH 患者会出现突然的、反复发作的红细胞过早被破坏的情况,这可能是由身体的压力引起的,比如感染或体力消耗。患者在发病时可能会出现严重贫血、非常疲惫、呼吸急促,血尿、肾病和重复出现的疼痛等症状。
 
Ultomiris获批成为PNH患者的新疗法_香港济民药业
 
       Ultomiris(ravulizumab)是亚力兄制药旗下研发的一种长效补体抑制剂,在去年年底被FDA批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。该药能够抑制补体级联反应中的C5蛋白,从而防止溶血的发生。
 
       Ultomiris的优势在于患者只需要每8周接受一次注射就能够控制住病情。该药曾获FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。在一项临床研究中证实了它的有效性,该研究入组了246名既往未接受过 PNH 治疗的患者,他们被随机分为 Ultomiris 组和 eculizumab依库丽单抗)组,后者是目前治疗 PNH 的标准药物。试验结果表明,Ultomiris 与eculizumab有类似的结果,这些受试者没有接受输血,并且衡量病人血液中 LDH(乳酸脱氢酶,或 LDH,是糖在人体细胞内转化为能量的过程中需要的一种酶)水平正常化的溶血发生率相似。
 
       在另一项入组了入组了195名PNH患者的临床试验中对Ultomiris进行了研究,受试者们在至少接受6个月的eculizumab治疗后病情变得稳定。他们被随机配给 Ultomiris 治疗或继续使用eculizumab治疗。基于包括溶血和避免输血在内的几种临床指标,Ultomiris再次证明与依库丽单抗有相似(非劣效)的效果。
 
       但值得提醒的是,在临床试验中部分受试者仍发生了副作用,其中包括有头痛和上呼吸道感染。更重要的是,Ultomiris有一项黑框警告:该药物有危及生命的脑膜炎球菌感染和脓毒症风险。因此,建议患者在第一次使用Ultomiris至少两周之前接种脑膜炎球菌疫苗,除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。
 
       Ultomiris获批前唯一一个获批用于治疗PNH的药物需要每两周使用一次,此次Ultomiris的获批会改变阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗方式。Ultomiris让患者减少了治疗费用和时间成本,并且还不会影响疗效。


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