Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Kalydeco（ivacaftor）的3份补充新药申请（sNDA）。
这些sNDA旨在扩大Trikafta、Symdeko、Kalydeco的药物标签，以纳入额外的罕见CFTR突变，使先前没有资格接受这些药物的囊性纤维化（CF）患者有机会受益于针对其疾病根本原因的治疗。此外，这些sNDA还可能允许目前符合Kalydeco治疗资格的某些CF患者获得Symdeko或Trikafta治疗资格，以及目前符合Symdeko治疗资格的某些CF患者获得Trikafta治疗资格。
FDA已将这3份sNDA的《处方药使用费法案（PDUFA）》目标行动日期定为2020年12月30日。这3份sNDA基于体外细胞检测的数据，显示这些罕见的CFTR突变对一种或多种CFTR调节剂方案有反应。
这3份sNDA是基于一个已验证的细胞分析模型的体外数据，显示CFTR基因中的许多罕见突变对Vertex公司的一种或多种药物（Kalydeco、Symdeko、Trikafta）有反应，这些罕见突变是这3款药物已批准适应症所涵盖的CFTR突变之外的其他突变。
在美国，大约600例携带某些罕见CF突变的患者将可能首次受益于Trikafta、Symdeko、Kalydeco。此外，美国目前有资格接受Symdeko或Kalydeco治疗的1100多例CF患者将可以选择额外的CFTR调节剂。此外，这些sNDA可能允许某些目前有资格接受Kalydeco的CF患者有资格获得Symdeko或Trikafta治疗，而某些目前符合Symdeko治疗资格的CF患者可能有资格获得Trikafta治疗。
来自该模型生成的数据，以及III期临床数据，已经导致在美国对Kalydeco和Symdeko增加了近30个额外的超罕见和罕见突变，包括FDA首次根据体外数据批准Kalydeco标签扩展，用于携带CFTR残余功能突变的CF患者。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
扩展阅读：
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
原文出处：FDA Accepts Vertex’s Supplemental New Drug applications for TRIKAFTA? (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), SYMDEKO? (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) and KALYDECO? (ivacaftor) for Additional CFTR Mutations
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