2021年8月FDA批准的4款新药,包括2款化药、2款生物药

2021年8月，美国FDA共批准了4种新药，包括2款化药、2款生物药。
 

 

一、avalglucosidase alfa（Nexviazyme）
 

   2021年8月6日，美国FDA批准赛诺菲avalglucosidase alfa（商品名：Nexviazyme）上市，用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症。注：庞贝病又称糖原累积病Ⅱ型、酸性-α-葡糖苷酶缺乏症。

   此前FDA授予Nexviazyme治疗庞贝病突破性疗法资格和快速通道资格。

 

   本次批准是基于关键性3期临床试验COMET获得的积极结果，试验数据证明，Nexviazyme可以为患者提供步行距离和呼吸功能指标的改善。

 

二、Welireg(belzutifan)
 

   2021年8月13日，美国FDA批准默沙东的口服低氧诱导因子-2α (HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)上市，用于治疗希佩尔·林道综合征 ( von Hippel-Lindau，VHL) 疾病相关癌症，包括：肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，这些患者不需要立即手术。此前FDA授予Welireg治疗该适应证突破性疗法资格。
 

 

   Welireg是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂疗法。通过抑制HIF-2α，Welireg可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。

 

   此次批准，基于开放标签2期Study-004研究（NCT03401788）的数据。该研究结果显示，在VHL相关RCC患者（n=61）、VHL相关CNS血管母细胞瘤患者（n=24）、VHL相关pNET患者（n=12）中，Welireg治疗表现出持久缓解。

 

三、difelikefalin（Korsuva）

 

   2021年8月23日，Cara Therapeutics和Vifor Pharma联合宣布美国FDA已批准difelikefalin（Korsuva）上市，用于接受血液透析(HD)成人慢性肾病(CKD-aP)相关中重度瘙痒症的治疗。

   这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗慢性肾病相关瘙痒患者的疗法。此前FDA授予difelikefalin治疗该适应证突破性疗法资格。

 

   这一批准是基于两项关键性3期临床试验的阳性数据，包括在美国开展的KALM-1试验和全球性KALM-2试验，以及来自额外32项临床研究的支持性数据。在两项关键性3期临床试验中，Korsuva达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，更多接受Korsuva治疗的患者在评估瘙痒的WI-NRS评分上改善超过3分。

 

四、TransCon人生长激素
 

   2021年8月25日，Ascendis药业TransCon人生长激素（lonapegsomatropin ）获美国FDA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。这是美国FDA批准的首个通过一次注射，可于一周内持续释放，递送生长激素的产品。

   此次获批的还有TransCon人生长激素新的自动注射器和药筒，该装置可以使药物在首次从冰箱取出后，在室温下储存的时间长达六个月。与每天注射相比，每周注射的患者每年可以减少86%的注射天数。

 

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