据福泰制药4月1日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ALYFTREK(vanzacaftor/tezacaftor/ivacaftor)扩大适应症范围，用于治疗6岁及以上携带囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因变异的囊性纤维化(CF)患者。这些变异需满足以下条件之一：临床和/或体外数据表明ALYFTREK有效，或CFTR基因变异导致CFTR蛋白的产生。
此外，FDA还批准了TRIKAFTA(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)扩大适应症范围，用于治疗2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者。
此次适应症扩展基于564例对ALYFTREK有反应的变异以及521例对TRIKAFTA有反应的变异的临床和/或体外数据。
ALYFTREK和TRIKAFTA均为三联CFTR调节剂。此前，这两种药物均适用于携带至少一个F508del突变或其他对药物有反应的CFTR基因突变的患者。
注意的是，ALYFTREK和TRIKAFTA的处方信息均包含关于药物性肝损伤和肝衰竭的黑框警告。开始治疗前以及治疗期间均需进行肝功能评估。严重肝功能损害患者应避免使用ALYFTREK或TRIKAFTA，中度肝功能损害患者也不建议使用。
“这项突破性的获批代表了我们在囊性纤维化领域20多年的创新，包括在我们的实验室测试了600多种变异体，在大型临床试验中验证了临床疗效，以及对更年轻的囊性纤维化患者进行研究，以便他们能够尽早接受治疗，”Vertex公司全球药物开发和医学事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示。“此次扩展适应症范围后，任何导致CFTR蛋白产生的变异体现在都包含在ALYFTREK或TRIKAFTA的适应症范围内，这证实了无论变异体位于CFTR蛋白的哪个位置，这些药物都能恢复CFTR功能并为患者带来临床获益。”
参考来源：
Vertex announces US FDA approval for label extensions of Alyftrek® and Trikafta®, expanding availability of these medicines to ~95% of all people with CF in the United States. News release. Vertex. April 1, 2026.
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