Insmed Incorporated于8月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Brinsupri(brensocatib)口服片剂，用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)。
Insmed已在欧盟和英国提交了Brinsupri的额外申请。该公司在上周表示，正准备在今年下半年在日本提交该药的审批申请。预计将于2026年获批后进行商业上市。
支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，由于感染、炎症和肺组织损伤的循环，支气管会永久性扩张。该病的特点是肺部症状频繁加重，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、痰多、呼吸急促和反复呼吸道感染，这些症状可能会加重原有病情。据统计，大多数成人支气管扩张症病例为非囊性纤维化支气管扩张症。目前，除美国外，尚无专门针对这些地区支气管扩张症的获批疗法。
Brensocatib是一种二肽基肽酶1(DPP1)的口服可逆抑制剂，二肽基肽酶1是一种负责激活促炎性中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSPs)的酶。通过抑制DPP1，brensocatib降低了NSPs的活性，NSPs是NCFB患者慢性气道炎症的关键驱动因素。Brensocatib在其他中性粒细胞介导疾病中的潜在作用也正在接受评估。
新闻稿指出，Brinsupri是首款获批用于治疗NCFB潜在炎症过程的疗法，也是首个获批的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂。
该批准得到了为期52周的3期ASPEN试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04594369)和为期24周的2期WILLOW试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03218917)数据的支持。所有成年受试者在过去12个月筛查前都有确诊的NCFB病史，且至少有2次肺部恶化记录。ASPEN试验中的儿科参与者在过去12个月中至少有1次肺部恶化。
在ASPEN试验中，研究参与者(1680名成人和41名儿童患者)被随机分配接受Brensocatib 10mg(n=538)、Brensocatib 25mg(n=575)或安慰剂(n=563)，每天口服一次。
主要终点是52周治疗期间肺部恶化的年化率。
肺部恶化被定义为48小时内以下主要症状中的3种或更多种的恶化:咳嗽增加、痰量增加或痰稠度改变、痰脓性增加、呼吸困难增加、运动耐量降低、疲劳和/或不适以及咯血，并导致抗生素处方。
研究结果显示，与安慰剂组相比，10mg和25mg剂量的Brensocatib治疗分别使肺部疾病年发作率降低了21.1%（风险比 [RR]，0.79[95% CI, 0.68-0.92]）和19.4%（风险比 [RR]，0.81[95% CI, 0.69-0.94]）。
两种剂量的Brensocatib均显著延长首次发作时间（10mg：风险比[HR]，0.81[95% CI, 0.70-0.95]）； 25mg：HR，0.83[95% CI，0.70-0.97]），并增加了持续无发作的几率（10mg：比值比[OR]，1.41[95% CI，1.11-1.81]；25mg：OR，1.40[95% CI，1.10-1.79]）。
接受Brensocatib 25mg治疗的患者在第52周时肺功能下降（以支气管扩张剂后1秒用力呼气量衡量）也显著减少（与安慰剂组相比，差异为38mL[95% CI，11-65]）。
在WILLOW试验中，256名成年人被随机分配接受Brensocatib 10mg(n=82)、Brensocatib 25mg(n=87)或安慰剂(n=87)，每日一次。结果显示，与安慰剂相比，接受Brensocatib 10mg (HR，0.58 [95% CI，0.35-0.95])和Brensocatib 25mg (HR，0.62 [95% CI，0.38-0.99])治疗的患者首次肺部恶化的时间(主要终点)更长。
Brensocatib最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。处方信息还包括与牙龈和牙周不良反应相关的警告和注意事项。注意，接受Brensocatib治疗的患者应避免使用活疫苗。
参考来源：
FDA approves Brinsupri™ (brensocatib) as the first and only treatment for non-cystic fibrosis bronchiectasis, a serious, chronic lung disease. News release. Insmed. August 12, 2025.
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