Albireo制药公司的Bylvay(odevixibat)是一种非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，全身暴露最小，在小肠局部起作用。目前美国FDA接受了该药用于治疗Alagille综合征的补充新药申请（sNDA）并同意进行优先审查，预计将在今年6月15日做出监管决定。
此前，已在美国获准用于治疗3个月及以上所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症，并在欧洲获准用于治疗6个月或以上患者的所有类型PFIC。如果第二个适应症获得FDA批准，则可为Alagille综合征患者在瘙痒症方面提供一种新的治疗选择。
Alagille综合征是一种罕见的多系统遗传性疾病，会影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛、中枢神经系统、肾脏和面部容貌。肝损伤是由于胆管缺乏导致胆汁从肝脏流向小肠。大约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在出生后的前三个月内出现，多达88%的患者还出现严重的顽固性瘙痒症。
根据在2022年AASLD肝脏会议上提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究（NCT04674761）的阳性数据表明，Bylvay在Alagille综合征的两种最突出的基因型JAG1和NOTCH2中提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善，以及胆汁酸的显著减少和睡眠质量的改善。
值得注意的是，Bylvay降低了血清胆汁酸水平，这可能表明Bylvay可能会随着时间的推移降低肝病的严重程度。
该sNDA就是基于该研究的数据支持，该研究包括63名年龄小于17岁且经基因确诊为Alagille综合征的患者。患者被随机分配接受每日一次口服odevixibat或安慰剂，持续24周。
结果表明，与安慰剂相比，odvixibat治疗达到了主要终点，显示在第6个月时瘙痒在统计学上显着减少，这是通过PRUCISION观察者报告的结果抓挠评分衡量的(P=0.002)。此外，与安慰剂相比，在第20周和第24周，观察到血清胆汁酸浓度(次要终点)从初始至平均值出现具有统计学意义的降低(P=0.001)。
Odevixibat在研究中的耐受性良好；总体不良事件的发生率与安慰剂相似。11.4%的odvixibat治疗患者和5.9%的安慰剂治疗患者报告了药物相关性腹泻。
参考来源：‘FDA Grants June 15, 2023 PDUFA Date to Albireo for Bylvay® in Alagille Syndrome’，新闻发布。Albireo Pharma, Inc.；2023年2月14日发布。
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