阿斯利康公司公布了其上个月整理的用于甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTR)疗法eplontersen的数据，显示该药物在减缓由该疾病引起的多发性神经病患者的疾病进展方面是有效的，并改善了神经病变损伤和生活质量。
遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，即ATTRv-PN。
其3期NEURO-TTRansform试验的结果在美国神经病学学会(AAN)年会上公布，根据66周的随访，eplontersen将生物标志物血清转甲状腺素蛋白(TTR)的水平降低了82%，而外部安慰剂组则降低了11%。
这与在该试验的早期35周数据分析中观察到的81%的减少一致，表明反义药物不会随着时间的推移开始失去效力。患者将继续接受治疗直至第85周。
就临床终点而言，eplontersen显着减少了疾病进展，通过修改的神经病变损伤评分+7(mNIS+7)估量，与对照组增加25分相比，增加了0.28分。
在第66周时，与安慰剂组的17%相比，47%接受反义药物治疗的患者神经病变症状得到改善，而生活质量评分分别改善了58%和20%。
患有遗传性ATTR多神经病患者全身神经受到衰弱性损伤，导致运动功能逐渐丧失，通常会在诊断后五年内导致残疾，并可能在10年内致命。
由于治疗方案有限，大多数患者的病情持续恶化。这些研究结果表明，eplontersen具有持续的治疗效果，并增强了其作为治疗该病的重要药物的潜力。
在AAN上公布数据之际，阿斯利康和Ionis公司正在等待FDA对eplontersen治疗ATTR多发性神经病的审查结果，该审查的行动日期为12月22日。
如果获得批准，这将是Ionis继Tegsedi(intertersen)之后的第二种用于治疗ATTR的药物。目前，用于该病的其他药物有Alnylam的Onpattro(patisiran)，以及辉瑞公司的Vyndaqel/Vyndamax(tafamidis)，后者也被批准用于ATTR心肌病。Tegsedi落后于这些现有药物。
Alnylam提交了申请批准Onpattro用于治疗ATTR型心肌病。去年，该公司获得美国FDA对Amvuttra(vutrisiran)的批准，推出了其第二种治疗多发性神经病的药物，每三个月进行一次皮下给药。
而Eplontersen需要每月给药一次，因此在患者便利性方面与Amvuttra相比处于劣势，但优于Onpattro，后者需要每三周静脉输注一次。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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