让桑制药公司于8月29日宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交BALVERSA (erdafitinib，厄达替尼)的补充新药申请，寻求完全批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)患者，这些患者具有敏感的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)3基因改变，并且在局部晚期或转移性背景下或在新辅助或辅助治疗的12个月内，在至少1种程序性死亡受体-1 (PD-1)或程序性死亡配体1 (PD-L1)抑制剂期间或之后进展。
尿路上皮癌(mUC)，又称移行细胞癌，是膀胱癌中最常见的形式，它占所有膀胱癌的90%以上。大约五分之一(20%)被诊断为mUC的患者有FGFR基因改变。
该药是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼于2018年获得美国FDA的突破性治疗指定，并于2019年获得加速批准，用于治疗具有FGFR3或FGFR2易感基因改变的局部晚期或mUC成人，并且在至少一条先前含铂化疗期间或之后出现进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。
sNDA得到了来自3期THOR研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03390504)队列1的随机数据的支持，该研究比较了erdafitinib与标准护理化疗(研究者选择多西他赛或vinflunine)的有效性和安全性。队列1包括266名患有转移性或不可切除的UC的成年人，有选择性的FGFR基因改变，至少接受了1线PD-L1抑制剂治疗。
中位随访15.9个月后，在预先指定的中期分析数据截止点，厄达替尼治疗达到了总生存期(OS)的主要终点，与安慰剂相比，死亡风险降低了36%(风险比[HR]， 0.64 [95% CI, 0.47-0.88];P = .005) 。厄达替尼组的中位OS为12.1个月，化疗组为7.8个月。厄达替尼组的中位无进展生存期(PFS)为5.6个月，化疗组为2.7个月(HR, 0.58 [95% CI, 0.44-0.78;P = 0.0002)，总有效率(ORR)分别为45.6% vs 11.5%(相对危险度3.94 [95% CI, 2.37 ~ 6.57];P <措施)。这些数据符合预先确定的优越标准。
基于这些结果，独立数据安全监测委员会建议停止该研究，并建议化疗组的所有患者转入厄达替尼组。
THOR研究中观察到的erdafitinib的安全性与其已知的安全性一致。
除了3期THOR研究之外，BALVERSA还在2期THOR–2/blc 2003研究(NCT04172675)中进行研究，该研究评估了BALVERSA与研究者在接受卡介苗素治疗并复发高风险非肌层浸润性膀胱癌的参与者中选择的膀胱内化疗方案，以及在1期研究(NCT05316155)中对BALVERSA进行了研究，通过TARIS膀胱内给药系统(TAR-210)研究非肌层浸润性或肌层浸润性膀胱癌患者体内的BALVERSA，该系统旨在膀胱内释放BALVERSA以治疗局限性膀胱癌，同时降低全身毒性。
参考来源：Janssen submits supplemental New Drug Application to the US Food and Drug Administration seeking full approval of Balversa® (erdafitinib) for the treatment of patients with locally advanced or metastatic urothelial carcinoma and selected fibroblast growth factor receptor gene alterations. News release. Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson. Accessed August 28, 2023.
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