非酒精性脂肪肝(NAFLD)是指肝细胞中非酒精引起的额外脂肪堆积。肝脏含有一些脂肪是正常的，如果肝脏重量的5% – 10%以上是脂肪，则称为脂肪肝(脂肪变性)。 NAFLD的更严重形式为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，NASH会导致肝脏肿胀并受损。
89bio生物制药公司于9月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其候选药物Pegozafermin突破性治疗指定(BTD)，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者。
Pegozafermin是一种专门设计的成纤维细胞生长因子21 (FGF21)的糖基化类似物，正在开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和严重的高甘油三酯血症(SHTG)。FGF21是一种内源性激素，调节脂质代谢和NASH的重要驱动因素，包括甘油三酯降低、血糖控制、脂肪变性、炎症和纤维化。
令人关注的是，Pegozafermin使用独特的糖基化技术特别设计的，可在保持药效的同时延长半衰期。
FDA的指定得到了来自living 2b期(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04929483)的疗效和安全性数据的支持，该试验包括活检证实的纤维化分期F2-F3 NASH的成人 。患者被随机分配到以下治疗组之一:每周服用pegozafermin 15mg、每周服用pegozafermin 30mg、每2周服用pegozafermin 44mg、每周服用安慰剂或每2周服用安慰剂。
结果显示：与安慰剂相比，每两周44mg和每周30mg剂量导致两个主要组织学终点发生统计学显著变化:NASH组织学消退但无纤维化恶化的参与者比例(分别为26%和23%,安慰剂组为2%)和NASH纤维化无恶化且≥1级的参与者比例(分别为27%和26%,安慰剂组为7%)。安全性方面，恶心和腹泻是治疗中最常见的不良反应。
living 2b期试验还包括活检证实的F4患者，他们不是主要分析的一部分，但在研究中继续。在对这些数据的描述性分析中，45%的pegozafermin治疗的患者经历了至少一个阶段的肝纤维化改善，到第24周没有NASH恶化，相比之下，安慰剂组的患者为0。总体而言，pegozafermin的耐受性良好，安全性良好，与之前的研究一致。
89bio首席执行官Rohan Palekar表示:“我们非常高兴FDA授予pegozafermin突破性治疗称号，我们预计这将有利于在2023年第四季度与监管机构进行讨论后最终确定我们在NASH的3期开发战略。”。“我们相信，pegozafermin是FGF21模拟治疗的领先选择，具有强大的组织学数据、同类最佳的耐受性和迄今为止的给药便利性。它有潜力满足F2/3患者以及代偿性肝硬化(F4)患者的治疗需求。”
参考来源：89bio announces US FDA has granted Breakthrough Therapy designation for pegozafermin in nonalcoholic steatohepatitis (NASH). News release. 89bio, Inc. September 21, 2023.
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