美国食品药品监督管理局(FDA)于12月21日宣布，已批准阿斯利康与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Wainua(eplontersen)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白(TTR)介导的淀粉样变性病的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。预计将于2024年1月在美国上市供应。
遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病(ATTRv-PN)是由周围神经中错误折叠的突变TTR蛋白的积累引起的。根据研发公司阿斯利康的说法，这种疾病会对大脑和脊髓以外的神经造成损害，如果不治疗，十年内可能会致命。
Wainua是一种配体结合的反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在减少TTR蛋白在其来源的产生，该药物每月在家通过皮下注射给药一次。
针对遗传性ATTR淀粉样变多发性神经病，此前FDA已批准Alnylam制药的两款药物patisiran (Onpattro)、vutrisiran (Amvuttra)用于治疗该疾病。给药方面，Onpattro(patisiran)每三周通过静脉内(IV)输注给药一次，Amvuttra (vutrisiran)每三个月通过皮下注射给药一次，而Wainua可以实现自我给药，并且比以前批准的疗法需要更少的剂量，从而提高了效率。
值得一提的是，Wainua是FDA批准的首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的药物 。
此次批准基于3期NEURO-TTRansform研究的积极35周中期分析，该分析表明，接受Wainua治疗的患者在血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度和神经病变损伤(通过改良神经病变损伤评分+7 (mNIS+7)测量)的共同主要终点以及诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(Norfolk QoL-DN)的关键次要生活质量终点方面表现出一致和持续的益处。《美国医学会杂志》(JAMA) 上发表了3期NEURO-TTRansform研究的积极结果，进一步证明了Wainua在35、66和85周的ATTRv-PN范围内的益处。
目前，Ionis和阿斯利康正在寻求Wainua在欧洲和世界其他地区的监管批准。此外，研发公司还表示正在3期CARDIO-TTRansform研究中评估转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，这是一种全身性、进行性和致命性疾病，通常会导致进行性心力衰竭，通常会在发病后三到五年内死亡。CARDIO-TTRansform 3期研究已有超过1400名患者参加，是迄今为止该患者群体中规模最大的研究。
参考来源：
FDA Approves Wainua (eplontersen) for the Treatment of Adults with Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis
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