昨日，生物制药公司Catalyst Pharmaceuticals，Inc .宣布杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物AGAMREE(vamorolone，瓦莫罗酮)已在美国上市。该药物已分别于2023年10月26日和2023年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)的批准。
今年1月份，AGAMREE相继在英国获批，在德国上市。这也是美国、欧盟和英国批准的第一个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物。
DMD是最常见的肌营养不良症，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致行走能力下降、呼吸衰竭和死亡。
目前DMD的标准治疗方法是使用皮质类固醇，但通常会带来明显的副作用。据估计，美国有11,000至13,000名患者受到DMD影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇治疗。类固醇预计仍将是DMD患者的主要治疗方法，并与其他疗法同时给药 。
FDA对AGAMREE的批准基于关键2b期VISION-DMD研究的数据，并补充了从三项开放标签研究（包括扩展研究）收集的安全性信息。在这些试验中，AGAMREE的给药剂量范围为2至6毫克/公斤/天，持续时间长达48个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为改善相关的不良事件。
AGAMREE以40毫克/毫升口服混悬液（125毫升瓶装100毫升）的形式提供，配有口服注射器；只能使用产品随附的口服注射器给药。开始治疗前，应进行所有适龄免疫接种。建议肝功能损害患者和同时服用CYP3A4抑制剂的患者调整剂量。
参考来源：
Catalyst Pharmaceuticals announces Agamree® now commercially available in the US for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). News release. Catalyst. March 13, 2024.
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