长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris获批用于治疗成人视神经脊髓炎谱系疾病

[ 人气:127 | 日期: 2024-04-08 | 返回 | 打印 ]

昨日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成年人患者。

Ultomiris由Alexion Pharmaceuticals开发，是一种长效补体C5蛋白抑制剂，提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白而起作用，终末补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。

视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种常见的中枢神经免疫介导的炎性脱髓鞘疾病。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。

长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris获批用于治疗成人视神经脊髓炎谱系疾病_香港济民药业

新闻稿指出：Ultomiris是获FDA批准用于治疗这类患者群体的首个长效补体C5蛋白抑制剂。

Ultomiris此前已获得美国FDA的批准，用于治疗全身性重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿和某些儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症以及非典型溶血性尿毒症综合征。此外，该药物还在日本和欧盟也被批准用于某些患有NMOSD的成年人。目前，其他国家的监管审查正在进行中。

NMOSD适应症的批准基于3期CHAMPION-NMOSD试验的数据（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04201262）。

这项开放标签、外部安慰剂对照试验评估了Ultomiris在58名抗AQP4抗体阳性NMOSD成人中的疗效和安全性。根据基于体重的推荐剂量对患者静脉注射Ultomoris。

由于NMOSD复发的潜在长期功能影响，将Ultomiris与3期Soliris PREVENT试验的外部安慰剂组进行了比较（ClinicalTrials.gov标识符:NCT01892345）。主要终点是首次判定试验期间复发的时间，这一点得到了独立裁决委员会的确认。

研究结果显示，与外部安慰剂组相比，使用Ultomiris治疗可显著降低复发风险，具有统计学意义和临床意义。在73周的中位治疗期间，使用Ultomiris治疗的患者中没有观察到复发。与安慰剂相比，Ultomiris的风险比为0.014（【95% CI，0.000-0.103】；P <.0001），代表复发风险降低了98.6%。

据报道，使用Ultomiris治疗NMOSD患者最常见的不良反应包括新冠肺炎、头痛、背痛、关节痛和尿路感染。Ultomiris的处方信息包括一个关于接受治疗的患者发生严重脑膜炎球菌感染风险的黑框警告。由于这种风险，Ultomiris只能通过一个名为Ultomiris和Soliris REMS的受限项目获得。

参考来源：
Ultomiris® (ravulizumab-cwvz) approved in the US for the treatment of adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). News release. Alexion. March 25, 2024.

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