2025年5月20日，Cingulate生物制药公司公布了一项3期试验的顶线数据，该试验评估了CTx-1301治疗6至17岁患有注意力缺陷多动障碍(ADHD，俗称‘多动症’)的儿科患者的效果。结果显示，CTx-1301在所有固定剂量下均显示出对ADHD症状的统计学显著改善，并在5周内达到了稳健的效应值(0.737至1.185)。
如果CTx-1301获得美国FDA的批准，将有望成为医疗机构应对全球数百万ADHD患者长期未满足需求的潜在一线治疗药物。
CTx-1301是一种新型的右哌甲酯专利制剂，右哌甲酯是一种能够增强脑内去甲肾上腺素和多巴胺活性的兴奋剂，已被FDA批准用于治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)。这种新型药物旨在以预设的时间、比例和释放方式精准释放三次药物，从而比其他缓释兴奋剂起效更快、药效持续时间更长。
随机、双盲、安慰剂对照的CTx-1301-005试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05286762)评估了CTx-1301在6至17岁患有ADHD的儿科患者中的疗效和安全性。这些ADHD患者在筛选时经ADHD评定量表5级(ADHD-RS-5)评分至少为28分，且临床总体印象严重程度(CGI-S)评分至少为4分(中度病情)。
研究参与者被随机分配接受CTx-1301 18.75毫克、25毫克、37.5毫克或安慰剂治疗，疗程为5周；随机分配接受CTx-1301治疗的患者起始剂量为12.5毫克，然后逐渐调整至指定剂量。
主要终点是第5周ADHD-RS-5评分相对于基线的平均变化。
意向治疗人群包括103名患者。结果显示，所有测试剂量的CTx-1301均显著降低了ADHD症状（基于ADHD-RS-5评分），与安慰剂相比（P = 0.018[18.75毫克]；P = 0.011[25毫克]；P = 0.001[37.5毫克]）。
在第5周，与安慰剂相比，平均效应值在18.75毫克剂量下为0.737，在25毫克剂量下为0.782，在37.5毫克剂量下为1.185（总体效应值0.901）。所有测试剂量的CTx-1301均观察到临床总体印象量表(CGI-I)评分的提高。注：临床总体印象量表(CGI-I)是客观衡量患者多动症(ADHD)症状相对于基线的变化（改善或恶化）的指标，并在研究期间进行监测。
上个月，Cingulate宣布了CTx-1301高剂量(50毫克)食物效应研究的积极顶线结果，主要终点表明该药物可与食物同服或不与食物同服。今年3月，该公司发布了CTx-1301的3期安全性数据，表明CTx-1301的安全性在8项临床试验中始终保持一致。最终分析将结合成人和儿童的安全性和有效性数据，并纳入计划于今年夏季提交的新药申请(NDA)当中。
参考来源：
Efficacy results announced from Cingulate’s phase 3 pediatric study of CTx-1301 (dexmethylphenidate) for ADHD. News release. Cingulate. May 20, 2025.
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