根据美国FDA官网显示，2025年7月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗慢性手部湿疹、苯丙酮尿症、成人生长激素缺乏症等疾病。
一、心血管疾病
适应症：心衰
研发公司：拜耳
7月4日，拜耳宣布美国FDA已批准Kerendia(finerenone)用于降低患有心力衰竭且左心室射血分数(LVEF)为40%或更高的成年患者的心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的风险。
此外，Kerendia还可降低患有与2型糖尿病相关的慢性肾病的成年患者的持续肾小球滤过率[eGFR]下降、终末期肾病、心血管死亡、非致命性心肌梗死和心力衰竭住院的风险。
此项批准基于随机、双盲、安慰剂对照、事件驱动的3期FINEARTS-HF研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04435626）的数据。该研究评估了非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂Kerendia在症状性心力衰竭（纽约心脏协会[NYHA] II-IV级，左心室射血分数(LVEF)≥40%）患者中的安全性和有效性。研究参与者被随机分配接受Kerendia(n=3003)或安慰剂(n=2998)每日一次治疗。在全部研究人群中，54%(n=3247)在过去3个月内发生过心力衰竭事件。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Kerendia治疗组的主要复合终点事件（心血管(CV)死亡和首次及复发性心力衰竭事件，定义为因心力衰竭住院或紧急心力衰竭就诊）降低了16%（相对风险 [RR]，0.84 [95% CI，0.74-0.95]；P = 0.007）。
Kerendia组共发生 842 起心力衰竭事件，而安慰剂组共发生1024起心力衰竭事件（RR，0.82 [95% CI，0.71-0.94]；P = 0.006）。Kerendia治疗组和安慰剂组心血管原因死亡的比例分别为 8.1% 和 8.7%（风险比，0.93 [95% CI，0.78-1.11]）。
关于主要终点，在所有预设亚组（例如，性别、左心室射血分数(LVEF)、NYHA心功能分级、估计肾小球滤过率[eGFR]、距上次心力衰竭事件发生时间、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂治疗、糖尿病状态）中均观察到了一致的效果。
在FINEARTS-HF试验中，Kerendia最常见的报告不良反应包括高钾血症、低血压、低钠血症以及与肾功能恶化相关的事件。
二、皮肤科
商品名：Anzupgo
适应症：慢性手部湿疹
研发公司：利奥制药
7月23日，美国FDA已批准Anzupgo(delgocitinib，德戈替尼)乳膏用于局部治疗不建议使用局部皮质类固醇治疗或对外用皮质类固醇缓解不足的中度至重度慢性手部湿疹成人患者。此前该乳膏已在欧盟、英国、瑞士和阿拉伯联合酋长国等地区获批。
Anzupgo是一种JAK抑制剂，每日涂抹给药两次。通过阻断JAK-STAT通路发挥作用，该通路是一条在免疫反应中发挥作用的信号通路。通过阻断该通路中的四种蛋白质（JAK1、JAK2、JAK3和TYK2）可抑制皮肤炎症反应。Anzupgo是首个在美国和欧盟地区专门针对中重度慢性手部湿疹的局部治疗药物。
此次批准基于两项随机、双盲、3期临床试验DELTA 1(NCT04871711)和DELTA 2(NCT04872101)的数据，这两项试验招募了患有中度至重度慢性手部湿疹的成年患者。这些受试者曾对外用皮质类固醇治疗缓解不足，或不建议外用皮质类固醇治疗。
在两项试验中，受试者被随机分配，每日两次将20毫克/克的Anzupgo或赋形剂乳膏涂抹于手部和腕部患处，持续16周。主要终点是第16周时达到研究者慢性手部湿疹总体评估(IGA-CHE)治疗成功的受试者比例，IGA-CHE定义为评分为0分（痊愈）或1分（几乎痊愈），且较起始至少改善2分。
两项研究均达到了主要终点，并获得了具有统计学意义的结果。在DELTA 1研究中，接受Anzupgo治疗的患者中，有20%(64/325)获得了IGA-CHE治疗成功，而接受赋形剂治疗的患者中，这一比例仅为10%(16/162)。同样，在DELTA 2研究中，Anzupgo组和载体治疗组中，分别有29%(91/313)和7%(11/159)的受试者获得了IGA-CHE治疗成功。
研究还达到了衡量疼痛和瘙痒减轻程度的次要终点。结果显示，与使用赋形剂乳膏的患者相比，使用Anzupgo治疗的患者中，手部湿疹症状日记瘙痒评分改善至少4分，手部湿疹症状日记疼痛评分改善至少4分的比例显著更高。
治疗中报告的最常见不良反应是应用部位疼痛、感觉异常、瘙痒、红斑和细菌性皮肤感染（包括手指蜂窝织炎、甲沟炎、其他皮肤感染、白细胞减少症和中性粒细胞减少症）。
三、内分泌失调
商品名：Skytrofa
适应症：成人生长激素缺乏症
研发公司：Ascendis制药
7月28日，美国FDA已批准长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研发称为TransCon hGH)扩大适用人群，用于替代生长激素缺乏症成人的内源性生长激素。此前该药仅获批用于治疗1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿科患者。
Skytrofa是人类生长激素‘somatropin’的聚乙二醇化前体药物，旨在持续释放活性、未经修改的生长激素。与每日一次注射的somatropin相比，Skytrofa每周皮下注射一次的给药方式具有显著的便利性优势。该给药方案有望提高患者的依从性和生活质量。
在成人患者中，Skytrofa的建议起始剂量取决于年龄和同时服用的口服雌激素。应根据临床缓解和/或每周IGF-1浓度每月增加剂量。
四、血液系统疾病
商品名：Doptelet
适应症：血小板减少症
研发公司：Sobi制药
7月25日，美国FDA已批准Doptelet(avatrombopag)用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)且对之前疗法反应不足的儿科患者的血小板减少症。
FDA的批准还包括该产品的一种新的口服颗粒剂型Doptelet Sprinkle，适用于1至6岁以下儿童。口服颗粒剂型和片剂型不能以毫克为单位替代，因为由颗粒剂制备的混合物比片剂具有更高的生物利用度。如果更换剂型，应每周监测血小板，直至血小板计数稳定，并根据需要调整剂量，然后恢复每月监测。
商品名：Ekterly
适应症：遗传性血管性水肿
研发公司：KalVista制药
7月7日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ekterly(sebetralstat，300mg)片剂，用于治疗成人和12岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，靶向激肽释放酶-激肽系统级联。通过抑制高分子量激肽原的裂解，该药可减少缓激肽的产生，从而缓解HAE的症状。
值得注意的是，Ekterly是美国FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗12岁及以上人群遗传性血管性水肿急性发作的口服按需疗法。随着正在进行的研究探索其在2至11岁儿童中的应用以及在全球主要市场接受审查的多个监管申请，该药物有可能成为全球HAE管理的基础疗法。
五、传染病
商品名：Tyzavan
适应症：细菌感染
研发公司：Hikma
7月2日，美国FDA已批准Tyzavan（vancomycin injection，万古霉素注射液），这是一种新型即用型、室温稳定的万古霉素制剂，用于治疗各种细菌感染。
Tyzavan是一种糖肽类抗菌药物，适用于成人和1个月及以上的儿童患者，通过适当的剂量使用该制剂可以治疗败血症、感染性心内膜炎、早发性人工瓣膜心内膜炎、皮肤和皮肤结构感染、骨感染和下呼吸道感染。
制药公司Hikma表示，这种即用型制剂可以更快地为患者给药，尤其是那些患有败血症等严重感染的患者；而其他市售制剂则需要配制、解冻、活化或稀释。此外，Tyzavan可在室温下（59°F至77°F）储存，保质期为16个月，并且可与自动配药柜兼容。
六、代谢紊乱
适应症：苯丙酮尿症
研发公司：PTC治疗学公司
7月28日，美国FDA已批准Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。该批准涵盖了广泛的适应症，适用于治疗对sepiapterin有反应的PKU成人及1个月及以上儿童患者的高苯丙氨酸血症(HPA)。在欧盟，该药物于6月23日获得批准上市；日本和巴西等其他几个国家的审批申请正在有序进行中。
Sepiapterin是一种口服的苯丙氨酸羟化酶(PAH)激活剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶(PAH)的活性。该药物是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤(BH4)，这是一种关键的PAH辅助因子。同时，sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH蛋白错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。
七、肾脏疾病
商品名：EMPAVELI
适应症：C3肾小球病、原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎
研发公司：Apellis制药
7月28日，美国FDA已批准EMPAVELI(通用名称：pegcetacoplan)用于治疗患有C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的成人和12岁及以上儿科患者，以减少蛋白尿。此前，该药已被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的成年患者。
EMPAVELI是一种旨在调节补体级联过度激活的靶向C3疗法，目前正在研究其用于治疗血液学和肾脏病学领域的罕见疾病。
在患有C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的患者中，补体失调和过度激活会导致C3片段在肾小球中过度沉积，从而引发肾脏炎症和损伤。EMPAVELI通过与C3及其活化片段C3b结合来抑制C3活化，从而减少C3片段在肾小球中的沉积。
这是首个获批用于治疗儿童C3肾小球病的药物，也是首个获批用于治疗成人和儿童原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的药物。
在这两种肾脏疾病中，EMPAVELI用于治疗成人患者的推荐剂量为每周两次，每次1080毫克，皮下注射；儿科患者剂量根据体重计算。该药以1080mg/20ml溶液的形式提供，采用单剂量小瓶包装。
八、肿瘤疾病
商品名：Lynozyfic
适应症：多发性骨髓瘤
研发公司：再生元制药
7月2日，美国FDA已加速批准Lynozyfic(linvoseltamab-gcpt)用于治疗复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)成年患者，这些患者既往已接受过至少四种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。Lynozyfic获得加速批准是基于其在LINKER-MM1试验中的缓解率和缓解持久性。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
Lynozyfic采用再生元的VelocImmune技术研发，是一种全人源BCMAxCD3双特异性抗体，旨在将多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原(BCMA)与表达CD3的T细胞连接起来，从而促进T细胞活化并杀灭癌细胞。
新闻稿指出，Lynozyfic是首个获得FDA批准的BCMAxCD3双特异性抗体，可从第14周开始每两周给药一次，如果在完成至少24周的治疗后达到非常好的部分缓解(VGPR)或更佳，则每四周给药一次。
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