2025年7月24日，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项积极意见，建议批准Voranigo(vorasidenib，沃拉西德尼)的上市许可，用于治疗12岁以上体重至少40kg的成人和青少年中异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132或异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)R172突变的低级别星形细胞瘤或少突神经胶质瘤。该建议适用于仅接受过手术且不需要立即放疗或化疗的患者。
如果获得欧盟委员会的批准，Voranigo将成为欧盟第一个也是唯一一个针对2级IDH突变神经胶质瘤的靶向治疗药物。在此之前，Voranigo已在美国、加拿大获得监管批准。
神经胶质瘤是从神经胶质细胞或前体细胞发展而来的中枢神经系统肿瘤。成人型弥漫性胶质瘤是成人最常见的恶性脑肿瘤。它们的发展和预后与IDH基因突变密切相关。在患有星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者中，IDH1和IDH2突变导致致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的过量产生，它破坏正常的细胞发育并导致癌症形成。
vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，通过抑制突变的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突变酶的活性，从而帮助控制疾病。在IDH突变型神经胶质瘤中，Voranigo通过减少突变型IDH1和IDH2酶的活性，阻止了癌细胞的生长和扩散。
CHMP的意见是基于3期INDIGO试验的阳性结果，该试验招募了331名携带IDH1或IDH2突变的残留或复发2级神经胶质瘤患者。这些患者接受了手术治疗作为其唯一疗法。在28天的周期中，参与者每天接受一次40毫克的Voranigo或安慰剂。试验的主要疗效指标包括无进展生存期和下一次干预的时间(TTNI)，TTNI是额外的结果指标；这些结果均由盲法独立审查委员会(BIRC)进行评估。
试验结果显示，Voranigo表现出显著的临床益处，包括与安慰剂组相比，中位无进展生存期显著延长(27.7个月 VS 安慰剂11.1个月)，表明疾病进展或死亡的风险降低了61%。下一次抗癌干预的时间也有所改善，后续治疗或死亡的需求减少了74%。
此外，在中位数为14.2个月的随访中，68.3%的患者仍在接受治疗，这表明了良好的耐受性和持续的益处。
Voranigo将提供10毫克和40毫克剂量的薄膜衣片。最常见的副作用包括肝酶(丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶、γ-谷氨酰转移酶)增加、疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。
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