生物制药公司Pharming于2026年3月24日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准Joenja(leniolisib，中文译名：莱尼利西布)用于治疗4岁及以上成人和儿童的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(APDS)，这是日本首个获批用于治疗这种罕见原发性免疫缺陷的疗法。
在美国，Joenja(leniolisib)于2023年3月24日获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上的活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征(APDS)患者，是全球首款获批用于该适应症的药物。
新闻稿中指出，此次在日本的批准也具有全球里程碑意义，因为leniolisib成为全球首个获批用于治疗4至11岁APDS患儿的疗法，扩大了受该疾病影响的低龄患者的治疗机会。
APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷，由调节免疫细胞发育和信号传导的PIK3CD或PIK3R1基因突变引起。这些突变导致PI3Kδ途径过度激活，导致免疫失调、反复感染、淋巴细胞增生和自身免疫并发症。这种疾病在全球范围内影响约1-2百万人，由于与其他免疫疾病的症状重叠，患者通常面临约7年的中位诊断延迟。
Leniolisib是一种口服选择性磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂，旨在靶向驱动疾病的潜在信号通路。通过抑制PI3Kδ活性，该疗法有助于恢复免疫细胞平衡和功能，解决与APDS相关的免疫缺陷和失调。该药的推荐剂量为每天两次，每次1片，间隔约12小时。
日本的批准得到了来自Pharming公司针对leniolisib的III期临床开发计划(NCT02435173)数据的支持。在一项涉及12岁及以上患者的全球随机安慰剂对照研究中，该疗法达到了其共同主要终点，显著减少了淋巴结肿大(淋巴结病)，增加了总B细胞中幼稚B细胞的比例(免疫调节改善的关键指标)。
其他证据包括一项在12岁及以上患者中进行的开放性日本研究(NCT06249997)和一项在4至11岁儿童中进行的多国III期研究(NCT05438407)，该研究证明淋巴结病和幼稚B细胞水平在12周内有所改善。
该治疗通常耐受性良好，最常见的不良反应包括头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。
参考来源：
Pharming Group announces approval of Joenja® (leniolisib) in Japan for the treatment of APDS in patients aged 4 years and older, 24 March 2026.
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