根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示，2025年9月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗肢端肥大症、原发性体液免疫缺陷、Barth综合征、乳腺癌等疾病。
一、心血管疾病
商品名：Enbumyst
适应症：充血性心力衰竭相关的水肿以及肝肾疾病（肾病综合征）
研发公司：Corstasis Therapeutics
9月15日，Corstasis Therapeutics公司宣布美国FDA已批准Enbumyst(布美他尼鼻喷雾剂)，适用于治疗成人充血性心力衰竭(CHF)相关的水肿以及肝肾疾病，包括肾病综合征。布美他尼是一种袢利尿剂，此前仅提供口服和注射两种疗法。
这是美国批准的第一个也是唯一一个鼻内袢利尿剂，提供口服和静脉利尿剂之间的自我给药替代方案。
商品名：Evkeeza
适应症：纯合子家族性高胆固醇血症
研发公司：再生元制药
9月26日，再生元制药公司宣布美国FDA已批准Evkeeza(evinacumab-dgnb，依苏维单抗)扩大适用年龄，作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。Evkeeza最初于2021年获批用于治疗12岁及以上患有HoFH的成人和青少年患者，随后，该药物于2023年再次获得批准，适用于5至11岁的HoFH儿童患者。
Evinacumab-dgnb是一种重组人单克隆抗体，结合并抑制血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)。血管生成素样蛋白3是血管生成素样蛋白家族的一员，主要在肝脏中表达，通过抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)在调节脂质代谢中起作用。Evinacumab-dgnb通过抑制血管生成素样蛋白3导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)和甘油三酯降低。
该药物通过促进极低密度脂蛋白(VLDL)加工和LDL形成上游的清除，独立于LDL受体的存在而降低LDL-C(LDLR)。通过拯救LPL和EL活动，Evinacumab-dgnb阻断血管紧张素转换酶3分别降低甘油三酯和HDL-C。
二、皮肤病
适应症：特应性皮炎
研发公司：Incyte制药
9月18日，Incyte制药宣布美国FDA已批准Opzelura(ruxolitinib，芦可替尼)1.5%乳膏扩大适用年龄，用于对两岁及以上非免疫功能低下儿童的轻度至中度且病情无法通过局部处方疗法得到很好的控制或者不推荐使用这些疗法的特应性皮炎进行短期和非连续的长期治疗。
Opzelura是一种局部用的JAK抑制剂，旨在阻断JAK1和JAK2酶，这两种酶在细胞因子和生长因子信号通路中发挥着关键作用。这些通路驱动特应性皮炎患者的炎症和免疫反应，因此该药物靶向这些通路可能有助于治疗特应性皮炎引起的炎症和免疫相关皮肤损伤。
Opzelura 1.5%乳膏于2021年9月21日首次获得FDA批准，用于12岁及以上非免疫功能低下患者的轻度至中度特应性皮炎的短期和非持续性慢性治疗。
随着此次批准，Opzelura成为美国批准的首个用于治疗儿童特应性皮炎(AD)的局部JAK抑制剂。除了特应性皮炎这一适应症，该药物还获批用于治疗12岁以上非节段性白癜风患者。
商品名：TREMFYA
适应症：儿童斑块状银屑病和银屑病关节炎
研发公司：强生
9月29日，强生公司宣布美国FDA扩大了TREMFYA(guselkumab，古塞奇尤单抗)的批准范围，使其涵盖6岁及以上、体重至少40公斤、患有中度至重度斑块状银屑病(PsO)且适合接受全身治疗或光疗的儿童患者，以及活动性银屑病关节炎(PsA)的治疗。此前，这些适应症仅获批用于成人患者。
TREMFYA是首个获批的全人源双效单克隆抗体，旨在通过阻断IL-23并结合CD64（IL-23产生细胞上的受体）来中和细胞源性炎症。目前关于双效作用的发现仅限于体外研究，这些研究表明古塞库单抗可与CD64结合，而CD64在炎症单核细胞模型中表达于IL-23产生细胞的表面。该发现的临床意义尚不清楚。
此次在美的扩大批准使TREMFYA成为首个也是唯一一个获批用于此类儿科适应症的IL-23抑制剂。
商品名：Vyjuvek
适应症：营养不良型大疱性表皮松解症
研发公司：Krystal Biotech
9月15日，Krystal Biotech宣布美国FDA批准了局部基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝胶更新标签，用于治疗患有VII型胶原蛋白α1链(COL7A1)基因突变的营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的成人和儿童患者的伤口。
Vyjuvek是一种非侵入性、局部用药、可重复给药的基因药物，旨在直接应用于DEB伤口，并递送两个COL7A1基因拷贝。通过为患者皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，从分子水平治疗DEB，从而解决根本的致病机制。Vyjuvek也已在欧洲和日本获得批准。
三、内分泌失调
商品名：PALSONIFY
适应症：肢端肥大症
研发公司：Crinetics制药
9月25日，Crinetics制药宣布美国FDA已批准PALSONIFY(paltusotine)用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。PALSONIFY是首个获批用于治疗成年肢端肥大症的每日一次口服药物。
PALSONIFY是一种非肽类、高选择性靶向生长抑素受体2型(SSTR2)激动剂。在作用机制方面，该药与天然激素生长抑素类似，可抑制GH和IGF-1的分泌；也通过选择性激动（>4000倍）SSTR2发挥其药理活性，且对其他SSTR受体亚型几乎没有亲和力；还通过激活人体SSTR2抑制环磷酸腺苷的积累，其平均药物（激动剂）浓度导致的半数最大效应(EC50)为0.25nM。
四、血液疾病
商品名：VONVENDI
适应症：儿童血管性血友病
研发公司：武田制药
9月5日，武田制药宣布美国FDA已批准重组血管性血友病因子(VWF)药物VONVENDI扩大适用范围，现可用于降低血管性血友病(VWD)成人患者（包括1型和2型患者）出血发作频率的常规预防性治疗，以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。此前，VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。
VONVENDI是美国首个获批用于儿科患者的重组VWF药物。
五、免疫疾病
商品名：Qivigy
适应症：原发性体液免疫缺陷
研发公司：Kedrion Biopharma
9月29日，Kedrion Biopharma宣布美国FDA已批准Qivigy（免疫球蛋白静脉注射[IV]，人-kthm）10%溶液，用于治疗原发性体液免疫缺陷的成年人。该产品预计将于2026年初在美国上市。
Qivigy是一种即用型、无菌、无热原的人体免疫球蛋白(IgG)液体溶液，用于静脉注射。该产品提供广谱的调理和中和IgG抗体，可对抗细菌和病毒。Qivigy以单剂量小瓶形式供应，每50毫升含5克免疫球蛋白，每100毫升含10克免疫球蛋白。
六、代谢紊乱
商品名：FORZINITY
适应症：Barth综合征
研发公司：Stealth BioTherapeutics Inc.
9月19日，Stealth BioTherapeutics Inc.宣布美国FDA已加速批准FORZINITY（elamipretide HCl，盐酸依拉米肽）注射剂，用于改善体重至少30公斤(kg)(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。该适应症的持续获批可能取决于验证性试验对临床益处的验证。
根据新闻稿，这是首个、目前唯一获得FDA批准用于治疗Barth综合征的药物，也是首个获批的线粒体靶向治疗药物。
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。
此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
商品名：Koselugo
适应症：NF1丛状神经纤维瘤
研发公司：阿斯利康
9月10日，美国FDA批准了口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib，司美替尼)口服颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且存在症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。此前，Koselugo仅以胶囊剂型提供给2岁及以上患者。
七、肿瘤疾病
适应症：ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌
研发公司：礼来
9月25日，礼来公司宣布美国FDA已批准Inluriyo(通用名：imlunestrant)用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者的病情在至少接受过一线内分泌治疗后出现进展。
Inluriyo是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素受体的降解来发挥作用，从而有助于减缓疾病进展。
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