处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Tabelecleucel治疗EBV阳性移植后淋巴增生性疾病
PDUFA生效日期：2026年1月10日
美国FDA预计将对tabelecleucel的生物制品许可申请(BLA)做出决定。tabelecleucel是一种同种异体、针对Epstein-Barr病毒(EBV)的T细胞免疫疗法。该申请寻求批准用于治疗2岁及以上、既往接受过至少一种疗法的EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病(EBV+ PTLD)成人和儿童患者。
EBV+ PTLD是一种罕见、急性且可能致命的血液系统恶性肿瘤，可发生于实体器官或造血干细胞移植后。基于关键性III期ALLELE研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03394365）的数据，该BLA被授予优先审评资格。ALLELE研究评估了tabelecleucel在利妥昔单抗和利妥昔单抗联合化疗失败后接受实体器官移植，或利妥昔单抗治疗失败后接受造血干细胞移植的EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病(PTLD)患者中的疗效。研究结果显示，客观缓解率为48.8%(P < 0.0001)。
如果获得批准，tabelecleucel将成为美国首个用于该适应症的异基因T细胞疗法。
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年1月23日
美国FDA正在审查用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的sparsentan补充新药申请(SNDA)。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，该药物此前已获批用于延缓有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的肾功能下降。
此次FSGS适应症的申请基于3期DUPLEX研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03493685）和2期DUET研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT01613118）的数据。研究结果显示，与厄贝沙坦相比，sparsentan治疗可显著降低FSGS儿童和成人患者的蛋白尿。
如果获得FDA的批准，将使sparsentan成为首个用于治疗这种罕见肾病的药物，而FSGS是导致终末期肾病的主要原因之一。
PDUFA日期：2026年1月23日
美国FDA已授予fam-trastuzumab deruxtecan-nxki(Enhertu)联合帕妥珠单抗(Perjeta)用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的一线治疗的补充生物制品许可申请(BLA)优先审评资格。
Trastuzumab deruxtecan是一种靶向HER2的抗体和拓扑异构酶抑制剂偶联物，目前已获批用于 HER2阳性转移性乳腺癌的二线治疗。
此次一线治疗申请基于DESTINY-Breast09三期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04784715）的结果。研究结果表明，与标准治疗方案（紫杉烷类药物、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗）相比，trastuzumab deruxtecan联合帕妥珠单抗显著改善了患者的无进展生存期(PFS)。该联合治疗组的中位无进展生存期为40.7个月，而对照组为26.9个月。两组的确认客观缓解率分别为85.1%和78.6%。
Brimochol PF用于治疗老花眼
PDUFA日期：2026年1月28日
美国FDA正在审查Brimochol PF的新药申请(NDA)。Brimochol PF是一种不含防腐剂的固定剂量复方制剂，由卡巴胆碱（一种胆碱能药物）和酒石酸溴莫尼定（一种 α2受体激动剂）组成，用于治疗老花眼。
该申请基于3期临床试验BRIO-I（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05270863）和BRIO-II（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05135286）的结果。这两项试验评估了Brimochol PF在45至80岁正视性晶状体眼和/或人工晶状体眼老花眼患者中的安全性和有效性。
研究结果表明，与卡巴胆碱和溴莫尼定单药治疗相比，联合治疗显著改善了近视力和远视力。使用Brimochol PF后，瞳孔直径显著缩小，持续时间长达10小时，同时还改善了眼部充血、阅读速度和生活质量。
肾上腺素舌下膜剂Anaphylm治疗严重过敏反应
PDUFA日期：2026年1月31日
Anaphylm是一种舌下含服的肾上腺素薄膜剂，其新药申请(NDA)正在美国FDA接受审查，用于治疗I型过敏反应，包括过敏性休克。
Anaphylm是一种基于聚合物基质的薄膜，旨在快速溶解并全身释放肾上腺素。如果获得批准，它将成为首个也是目前唯一一个用于治疗严重过敏反应的口服肾上腺素产品，提供了一种无需注射的替代方案。
此次NDA申请包含全面的临床数据包，其中包括一项针对健康成人的药代动力学(PK)研究、一项针对儿童的PK研究，以及来自温度研究、自我给药研究和过敏原研究的支持性数据。在口服过敏综合征激发试验中，使用Anaphylm治疗后，症状在给药后2分钟内即可迅速缓解。
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