根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示，2025年11月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗脊髓性肌萎缩症、IgA肾病、胸苷激酶2缺乏症、HER2突变型肺癌和NPM1突变型急性髓系白血病等疾病。
一、心血管疾病
商品名：Thrombate III
适应症：遗传性抗凝血酶缺乏症
研发公司：Grifols
11月28日，Grifols宣布美国FDA已扩大Thrombate III（人源抗凝血酶III）的适应症范围，将治疗遗传性抗凝血酶缺乏症(hATd)儿童患者纳入其中，此前，该药物已获批用于治疗成人患者。
Thrombate III是一种人源抗凝血酶，适用于治疗和预防hATd患者的血栓栓塞，以及预防围手术期和围产期血栓栓塞。此次批准基于两项成人hATd患者临床研究数据的推断。这些试验结果表明，Thrombate III在预防和治疗血栓方面均有效。
根据新闻稿，Thrombate III成为唯一获批用于成人和儿童hATd患者的抗凝血酶浓缩制剂。
二、胃肝疾病
商品名：Linzess
适应症：儿童便秘型肠易激综合征
研发公司：Ironwood
11月5日，专注于胃肠道的医疗保健公司Ironwood宣布美国FDA已批准其鸟苷酸环化酶C(GC-C)受体激动剂Linzess(linaclotide，利那洛肽)胶囊，用于治疗7岁及以上患者的便秘型肠易激综合征(IBS-C)。该药最初于2012年获批用于治疗成人慢性特发性便秘和便秘型肠易激综合征(IBS-C)。此次获批并非该药首次获批用于儿科适应症，Linzess已于2023年6月获批用于治疗儿童功能性便秘。
新闻稿指出，Linzess是首个获准用于治疗儿童便秘型肠易激综合征(IBS-C)的药物。
三、免疫系统疾病
商品名：Voyxact
适应症：IgA肾病
研发公司：大冢制药
11月25日，大冢制药宣布美国FDA已加速批准Voyxact(sibeprenlimab-szsi，西贝瑞单抗)上市，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。
Voyxact是一种APRIL阻断剂和由中国仓鼠卵巢细胞产生的人源化IgG2单克隆抗体，旨在抑制APRIL，以降低血清中半乳糖缺乏型免疫球蛋白A1(Gd-IgA1)的水平，而Gd-IgA1与IgA肾病的发病机制密切相关。新闻稿中指出，这是首个阻断A-增殖诱导配体(APRIL)的疗法。该药为皮下注射剂，每四周给药一次，患者可自行给药，这为患者提供了一种新的便捷治疗选择。
四、代谢紊乱
商品名：Koselugo
适应症：NF1丛状神经纤维瘤
研发公司：阿斯利康
11月19日，阿斯利康宣布美国FDA已批准其丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK 1/2)抑制剂Koselugo(selumetinib，司美替尼)用于治疗患有症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)成人患者。2025年9月，FDA批准了selumetinib胶囊和颗粒剂用于1岁及以上的儿童患者。
根据标签，Koselugo有10mg和25mg胶囊剂以及5mg和7.5mg口服颗粒剂。成人推荐剂量（根据体表面积计算）为25mg/m²，每日两次，直至病情进展或出现不可接受的毒性反应。
商品名：Kygevvi
适应症：胸苷激酶2缺乏症
研发公司：优时比(UCB)
11月3日，优时比(UCB)宣布美国FDA已批准其Kygevvi（doxecitine/doxribtimine）口服溶液用粉剂上市，用于治疗患有胸苷激酶2缺乏症(TK2d)且症状出现年龄在12岁或以下的成人和儿科患者。Kygevvi是第一个也是唯一一个被批准用于TK2d患者的治疗方法。目前尚未获得美国以外任何监管机构的批准用于任何适应症。
Kygevvi是doxecitine(脱氧胞苷)和doxribtimine的复方制剂，二者均为嘧啶核苷。其作用是旨在融合嘧啶核苷（脱氧胞苷和脱氧胸苷）进入骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸(DNA)中。此作用可恢复胸苷激酶2缺乏症突变小鼠的线粒体DNA拷贝数。
商品名：Redemplo
适应症：家族性乳糜微粒血症综合征
研发公司：Arrowhead
11月18日，Arrowhead宣布，美国FDA已批准Redemplo(plozasiran)作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)水平。目前，FCS治疗药物plozasiran也已提交给其他全球监管机构进行审查和上市许可申请。
Plozasiran是一种一流的RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(apoC-III)的产生，载脂蛋白C-III是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的一种成分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。ApoC-III通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解和肝脏中肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的甘油三酯水平。plozasiran治疗的目标是降低apoC-III的水平，从而降低甘油三酯并将脂质恢复到更正常的水平。该药物通过每三个月一次的皮下注射在家中自行给药。
新闻稿中表示，Redemplo是首个也是目前唯一一个获得FDA批准用于治疗FCS的siRNA药物。
五、肌肉骨骼疾病
商品名：Itvisma
适应症：脊髓性肌萎缩症
研发公司：诺华(Novartis)
11月24日，诺华(Novartis)宣布，美国FDA已批准Itvisma(onasemnogene abeparvovec-brve)用于治疗两岁及以上、青少年和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)，这些患者均携带已确诊的运动神经元存活基因1(SMN1)基因突变。Itvisma是首个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法。
Itvisma旨在通过一次性鞘内注射方式为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，从而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决SMA的遗传病因。
值得注意的是，Itvisma含有与诺华此前的治疗方案Zolgensma相同的活性成分，Zolgensma目前已在美国获准用于治疗2岁以下的SMA患者。与根据患者体重进行静脉注射的Zolgensma不同，Itvisma是一种浓缩制剂，通过脊髓直接输送到中枢神经系统。该公司表示，这种新疗法无需根据患者年龄或体重调整剂量。
这两种疗法均可替换SMN1基因，有望减少该人群与其他现有疗法相关的长期用药需求。
六、肿瘤疾病
商品名：Darzarlex Faspro
适应症：轻链(AL)淀粉样变性
研发公司：杨森制药
11月19日，杨森制药宣布，美国FDA已批准Darzalex Faspro(daratumumab and hyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶)联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(VCd方案)用于治疗新诊断的轻链(AL)淀粉样变性成人患者。该联合疗法此前已于2021年1月基于缓解率获得加速批准。
Darzalex Faspro是强生重磅CD38单抗药物Darzalex（兆珂®，通用名：daratumumab，达雷妥尤单抗）的皮下(SC)制剂。
值得一提的是，Darzalex Faspro是首个也是唯一一个治疗AL淀粉样变性的药物。
注意，Darzalex Faspro不适用于纽约心脏协会(NYHA)心功能分级IIIB级或IV级或梅奥分期IIIB期的轻链(AL)淀粉样变性患者，且未纳入临床对照试验。
商品名：Epkinly
适应症：复发/难治性滤泡性淋巴瘤
研发公司：Genmab
Genmab公司于11月18日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Epkinly(epcoritamab-bysp)，一种双特异性CD20靶向CD3 T细胞衔接器，与利妥昔单抗和来那度胺联合用于治疗复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成年患者。
2024年6月，Epkinly单药疗法获得FDA加速批准，用于治疗接受过两线或以上系统性治疗后的复发/难治性滤泡性淋巴瘤。基于确证性3期EPCORE FL-1研究的结果，FDA已将其加速批准转为完全批准。
此外，Epkinly也适用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成年患者，未另行说明，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL，以及经过2线或以上全身治疗后的高级别B细胞淋巴瘤。
根据新闻稿，Epkinly联合利妥昔单抗和来那度胺（Epkinly+R2）是目前唯一一种获得FDA批准用于二线治疗滤泡性淋巴瘤的双特异性抗体疗法。
商品名：Hyrnuo
适应症：HER2突变型肺癌
研发公司：拜耳制药
11月19日，拜耳制药宣布美国FDA加速批准了其激酶抑制剂Hyrnuo(sevabertinib)用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2(ERBB2)酪氨酸激酶结构域(TKD)激活突变（经FDA批准的检测方法检测），并且之前接受过全身治疗。
Sevabertinib是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可强效抑制突变HER2(包括HER2外显子20插入和HER2点突变)以及表皮生长因子受体(EGFR)，对突变型EGFR具有高选择性。
FDA还批准了Oncomine Dx Target Test（Life Technologies Corporation）作为伴随诊断设备，以帮助检测可能符合sevabertinib治疗条件的非鳞状NSCLC患者的HER2(ERBB2)TKD激活突变。
商品名：Imfinzi
适应症：胃癌/胃食管交界处癌
研发公司：阿斯利康
11月25日，阿斯利康宣布美国FDA已批准Imfinzi（度伐利尤单抗），一种程序性死亡配体1(PD-L1)阻断抗体，与氟尿嘧啶、亚叶酸钙、奥沙利铂和多西他赛(FLOT)化疗联合使用，作为可切除的早期和局部晚期（II-IVA期）胃癌和胃食管交界处(GEJ)癌患者的围手术期治疗。
商品名：Komzifti
适应症：NPM1突变型急性髓系白血病
研发公司：Kura Oncology与Kyowa Kirin
11月13日，Kura Oncology与Kyowa Kirin联合宣布，美国FDA已完全批准Komzifti(ziftomenib)用于治疗患有易感核磷蛋白1(NPM1)突变且没有令人满意的替代治疗方案的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成年患者。
Komzifti是一款口服menin抑制剂，Menin是一种调节蛋白，通常有助于血细胞分化；遗传畸变破坏了其正常活动，导致未成熟细胞不受控制地生长。Menin抑制剂通过阻断其异常活动，有助于恢复正常分化并帮助抑制白血病增殖。注意的是，Komzifti是在美国获批的第二款menin抑制剂，第一款则是由Syndax制药公司开发的Revuforj(revumenib,瑞维美尼)，该药获准用于成人和1岁及以上儿童患者的NPM1突变R/R AML和KMT2A易位的R/R急性白血病。
新闻稿指出，这是首个、唯一一个针对NPM1突变R/R AML成人的每日一次靶向治疗，同时也是首个针对该成人群体的口服menin抑制剂。
七、眼科疾病
商品名：Eylea HD
适应症：视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿
研发公司：再生元制药
11月19日，再生元制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Eylea HD（阿柏西普）用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)后黄斑水肿患者。除了新的适应症外，FDA还批准了所有已批准适应症的每4周给药方案，适用于在初始治疗成功后，可能无法在延长给药间隔下维持疗效的患者。
八、精神疾病
商品名：Caplyta
适应症：成人重度抑郁症
研发公司：强生
11月6日，强生公司宣布美国FDA已批准Caplyta(lumateperone)作为抗抑郁药的辅助疗法，用于治疗成人重度抑郁症(MDD)。除MDD适应症外，Caplyta还获准用于治疗精神分裂症以及双相I型或II型障碍相关的抑郁发作，可作为单药治疗或与锂盐或丙戊酸盐联合使用。
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