处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Clemidsogene lanparvovec治疗黏多糖贮积症II型
PDUFA日期：2026年2月8日
美国FDA预计将决定是否批准首个用于治疗黏多糖贮积症II型 (MPS II，又称亨特综合征) 的基因疗法。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起，导致糖胺聚糖积累和器官功能障碍。Clemidsogene lanparvovec是一种一次性腺相关病毒疗法，可将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至中枢神经系统。
该申请得到了CAMPSIITE试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03566043）的积极生物标志物数据支持，该试验评估了该基因疗法对4个月至5岁MPS II患儿的疗效，此外还提供了12个月的临床数据。
一年后的结果显示，脑脊液中硫酸肝素(HS)D2S6水平降低了82%，HS D2S6是MPS II的关键生物标志物。在13名研究参与者中，一年内观察到技能持续习得或保持稳定。这些结果与关键的16周试验中观察到的结果一致，表明脑脊液HS D2S6水平可能预测这些患者的临床获益。
Pembrolizumab方案治疗铂类耐药复发性卵巢癌
PDUFA日期：2026年2月20日
美国FDA正在审查一种用于治疗铂类耐药复发性卵巢癌的基于pembrolizumab的方案。Pembrolizumab是一种抗程序性死亡受体-1(PD-1)疗法，目前以Keytruda的商品名被批准用于其他妇科癌症，包括宫颈癌和子宫内膜癌。
在随机、双盲KEYNOTE-B96试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05116189)中，患有铂类耐药复发性卵巢癌的研究参与者(N=643)被随机分配接受Pembrolizumab加紫杉醇加贝伐单抗或不加贝伐单抗，或安慰剂加紫杉醇加贝伐单抗或不加贝伐单抗。主要终点是无进展生存期(PFS)。
第一项中期分析(中位随访时间:15.6个月)的结果显示，无论PD-L1状态如何，与安慰剂加化疗(有或无贝伐单抗)相比，Pembrolizumab加紫杉醇将疾病进展或死亡的风险降低了30%(风险比，0.70 [95% CI，0.58-0.84]；P <.0001)。12个月的无瘤生存率分别为33.1% (95%可信区间为27.7-38.5)和21.3% (95%可信区间为16.6-26.4)。
在第二次中期分析(中位随访时间:26.6个月)中，观察到在肿瘤表达PD-L1 (CPS ≥1)的患者中，与安慰剂加化疗(有或无贝伐单抗)相比，使用pembrolizumab方案的总生存期(OS)有统计学意义和临床意义的改善(HR，0.76 [95% CI，0.61-0.94]；P = .0053)。18个月的总生存率分别为51.5%和38.9%。
Milsaperidone治疗急性双相I型障碍和精神分裂症
PDUFA日期：2026年2月21日
Milsaperidone的新药申请目前正在接受美国FDA的审查，用于治疗急性I型双相情感障碍和精神分裂症。Milsaperidone是伊洛哌酮(iloperidone)的活性代谢物，伊洛哌酮是一种非典型抗精神病药物，目前以商品名Fanapt®上市。
口服后，Milsaperidone可迅速转化为伊洛哌酮，并且已证实其在低剂量和高剂量下均与伊洛哌酮具有生物等效性。该新药申请也得到了伊洛哌酮临床试验数据的支持。
在精神分裂症患者中，伊洛哌酮显著改善了症状，这体现在阳性与阴性症状量表(PANSS)和简明精神病评定量表(BPRS)总分的评估中，并且与安慰剂相比，伊洛哌酮延长了复发或即将复发的时间。在I型双相情感障碍患者中，根据杨氏躁狂评定量表(YMRS)的评估，伊洛哌酮显著改善了症状。
Dupilumab用于治疗过敏性真菌性鼻窦炎
PDUFA日期：2026年2月28日
FDA已批准对用于治疗成人和6岁及以上儿童的过敏性真菌性鼻-鼻窦炎(AFRS，慢性鼻-鼻窦炎的一种亚型)的dupilumab补充生物制剂许可申请(BLA)进行优先审查。AFRS是一种慢性2型鼻窦炎症疾病，其特征是真菌过敏。如果获得批准，dupilumab将成为AFRS的首选药物。
该申请得到了3期LIBERTY-AFRS-AIMS试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04684524)数据的支持，在该试验中，62名AFRS患者被随机分配接受基于年龄和体重的剂量的dupilumab，每2周或4周(n=33)或安慰剂(n=29)。
52周时的研究结果显示，接受dupilumab治疗的患者的鼻窦混浊评分(通过计算机断层扫描评估的鼻充血指标)改善了50%，而接受安慰剂治疗的患者改善了9.8%(主要终点；P <.0001)。
与安慰剂相比，在第52周时，dupilumab导致患者报告的鼻充血/阻塞显著改善(P <.0001)和鼻息肉大小更大程度减小(P <.0001)。与安慰剂组相比，dupilumab组也不太可能需要全身皮质类固醇和/或手术(患者比例减少29.1%；P =.0010)。
Idebenone治疗Leber遗传性视神经病变
PDUFA日期：2026年2月28日
去年9月22日宣布，美国FDA已批准优先审查idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的新药申请，目前该药正在接受美国FDA的审查。这种遗传性线粒体疾病会损害视网膜神经节细胞，导致快速失明。Idebenone有可能成为第一个也是唯一一个经过临床验证的短链苯醌，旨在针对LHON的根本原因——线粒体功能障碍，有望恢复线粒体功能，从而保持、保护和重新激活视网膜神经节细胞功能。
该申请得到了来自3期RHODOS试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT00747487)的安全性和有效性数据的支持，该试验比较了Idebenone与安慰剂在85名参与者中的疗效，以及开放标签的4期LEROS研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02774005)，该研究评估了长期接受Idebenone治疗在199名患者中的有效性和安全性。
这些试验的结果表明，Idebenone治疗可使Leber遗传性视神经病变患者的视力得到临床上有意义的改善，长期数据表明在12个月时具有临床相关的益处(定义为从基线开始的临床相关的视力恢复或稳定)。
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