台湾药华医药(PharmaEssentia)公司于1月13日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Ropeginterferon alfa-2b-njft（罗培干扰素α-2b）的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗成人原发性血小板增多症(ET)。《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为2026年8月30日。
原发性血小板增多症(ET)是一种罕见的血液疾病，属于骨髓增生性肿瘤(MPN)的一种类型。其特征是骨髓过度产生血小板。ET患者发生血栓、异常出血和脾脏肿大的风险增加。ET通常由基因突变引起，例如JAK2基因突变。
Ropeginterferon alfa-2b-njft是一种单聚乙二醇化长效干扰素，通过与细胞表面的干扰素α受体（IFNAR）结合，激活JAK-STAT信号通路，从而发挥抗增殖和免疫调节作用，减缓骨髓中红细胞的生成。此前该药物于2021年11月以商品名Besremi获批用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)；成为首个专门获批用于治疗PV的干扰素疗法，无论其既往治疗史如何。
此次申请的依据是3期SURPASS-ET试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04285086）的数据，以及2b期EXCEED-ET试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05482971）的验证性数据。
SURPASS-ET试验是一项随机、开放标签、阳性对照试验，评估了高危（年龄>60岁，JAK2 Val617Phe突变或有疾病相关血栓或出血史）、对羟基脲不耐受/耐药且白细胞计数(WBC)>10×10⁹个/L的原发性血小板增多症(ET)成年患者。
研究参与者(N=174)按1:1的比例随机分配至两组，分别接受每2周皮下注射一次罗培干扰素α-2b(n=91)或每日口服阿那格雷(n=83)。
主要终点是采用改良的欧洲白血病网络(ELN)标准在第9个月和第12个月评估的持久临床缓解。缓解标准包括外周血细胞计数降低（血小板≤400×10⁹/L 且白细胞<9.5×10⁹/L）、疾病相关体征（脾肿大）改善或无恶化，以及无出血或血栓事件。
结果显示，接受罗培干扰素α-2b治疗的患者中，43%的患者在第9个月和第12个月时达到持久缓解，而接受阿那格雷治疗的患者中仅有6%达到持久缓解（差异为36.5% [95% CI，25.4-47.7；P =.0001]）。与阿那格雷相比，罗培干扰素α-2b还与12个月内JAK2 V617F等位基因负荷的更大程度下降相关（次要终点）（-8.4% vs -2.4%）。
单臂EXCEED-ET试验评估了罗培干扰素α-2b治疗91例原发性血小板增多症(ET)成人患者的疗效、安全性和耐受性（其中24例曾接受羟基脲治疗，67例为初治患者）。结果显示，ET患者总体人群在第10个月和第13个月的客观缓解率约为60.2%；初治患者的客观缓解率高于既往接受过羟基脲治疗的患者（68.0% vs 33.4%）。
此外，在次要疗效终点中，等位基因负荷分析也显示了令人鼓舞的结果。JAK2 V617F等位基因负荷平均值从基线时的22.2%下降至第13个月时的15.4%。罗培干扰素α-2b也显示了一致的安全性和耐受性。
参考来源：
FDA confirms a PDUFA goal date of August 30, 2026 for the sBLA submission of ropeginterferon alfa-2b-njft in essential thrombocythemia (ET). News release. PharmaEssentia. January 13, 2026.
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