诺华公司于2026年1月6日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ianalumab突破性疗法认定，用于治疗干燥综合征。诺华计划于2026年初开始在全球范围内提交ianalumab的上市申请。如果获得批准，ianalumab将成为首个用于治疗干燥综合征的靶向药物。
干燥综合征是一种进行性全身性自身免疫性疾病，累及外分泌腺和多个器官。患者通常会出现严重的眼干和口干、极度疲劳、关节和肌肉疼痛，以及神经系统或肺部受累。该病还会增加淋巴瘤的风险，因此亟需从源头上解决免疫失调问题。据估计，全球约有0.25%的人口患有此病，但由于其临床表现多样且与其他风湿性疾病重叠，高达50%的病例仍未被诊断。目前尚无获批的针对干燥综合征的靶向治疗药物。
Ianalumab是一种新型单克隆抗体，具有双重作用机制。这种靶向疗法旨在通过两条互补途径发挥作用：一是直接清除驱动自身抗体产生和组织炎症的循环B细胞。二是阻断B细胞活化因子受体(BAFF-R)信号通路，从而阻止新生成的致病性B细胞的活化和存活。这种双重作用旨在实现比依赖单一机制的方法更深入、更持久的免疫控制。
除干燥综合征外，该药还在免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、狼疮肾炎、温型自身免疫性溶血性贫血及弥漫性皮肤系统性硬化症等多种B细胞介导的自身免疫病中展现出潜力。
突破性疗法认定基于两项3期临床试验的数据：NEPTUNUS-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05350072）和NEPTUNUS-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05349214）。NEPTUNUS-1为随机双盲、两臂设计，纳入275名患者，采用每月皮下注射300mg剂量，疗程52周；NEPTUNUS-2为随机双盲、三臂设计，纳入504名患者，比较每月及每3个月皮下注射300mg的疗效及安全性，疗程同为52周。
两项试验的结果均显示，与安慰剂相比，ianalumab显著改善了干燥综合征患者的疾病状态，该结果基于第48周时EULAR干燥综合征疾病活动指数评分较基线的变化。
在两项研究中，Ianalumab显示了良好的安全性，不良事件和严重不良事件的总体发生率与安慰剂相当。
参考来源：
Novartis ianalumab receives FDA Breakthrough Therapy designation for Sjögren’s disease. News release. Novartis. January 16, 2026.
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