处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Deucravacitinib治疗成人活动性银屑病关节炎
PDUFA日期：2026年3月6日
FDA预计将就deucravacitinib（中文名：氘可来昔替尼）用于治疗成人活动性银屑病关节炎(PsA)的补充新药申请(SNDA)做出决定。如果获得批准，deucravacitinib将成为首个用于治疗PsA的口服的选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。Deucravacitinib目前以商品名Sotyktu获批用于治疗中重度斑块状银屑病。
该申请基于随机、双盲3期临床试验POETYK PsA-1（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04908202）和 POETYK PsA-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04908189）的数据。 POETYK PsA-1研究评估了deucravacitinib在既往未接受过生物制剂类疾病修饰抗风湿药(bDMARD)治疗的活动性银屑病关节炎(PsA)患者中的疗效，而POETYK PsA-2研究则纳入了既往未接受过bDMARD治疗或接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗的活动性PsA患者。
研究结果显示，两项研究均达到了主要终点，在第16周时，与安慰剂组相比，deucravacitinib治疗组达到美国风湿病学会20%改善(ACR20)缓解的患者比例显著更高。截至第52周的结果显示，继续接受deucravacitinib治疗的患者的临床疗效得到改善并得以维持。
Reproxalap治疗干眼症
PDUFA日期：2026年3月16日
Reproxalap是一种首创的小分子活性醛类物质(RASP)调节剂，目前正在接受美国FDA的审查，用于治疗干眼症的体征和症状。研发公司Aldeyra Therapeutics表示，其作用机制是通过与游离醛类物质共价结合，降低过量的RASP水平，而 RASP水平通常在眼部和全身炎症性疾病中升高。
此次新药申请(NDA)提交了多项试验的疗效和安全性数据，其中包括3期TRANQUILITY-2研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05062330）和3期双盲、赋形剂对照的干眼症房室激发试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06493604）。这些试验结果表明，与安慰剂相比，Reproxalap治疗可改善干眼症患者的泪液分泌和眼部不适。滴眼部位刺激是最常见的报告不良事件。
一项干眼症现场试验支持Reproxalap相对于赋形剂的疗效，但未达到统计学意义。
Setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖
PDUFA：2026年3月20日
生物制药公司Rhythm称，Setmelanotide的补充新药申请目前正在接受美国FDA审查，用于治疗获得性下丘脑性肥胖，这是一种罕见的肥胖症，由下丘脑损伤引起。如果获得批准，Setmelanotide将成为美国针对获得性下丘脑性肥胖症的首个治疗药物。
Setmelanotide是一种首创的黑素细胞皮质激素4受体(MC4R)激动剂，通过靶向修复受损的下丘脑MC4R通路，直接作用于肥胖的根本机制。
目前，Setmelanotide以商品名Imcivree®获批用于治疗成人和2岁及以上患有综合征性或单基因性肥胖症的患者，这些肥胖症由巴德-比德尔综合征或促阿片黑素皮质激素原、促蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型或瘦素受体缺乏症引起。Setmelanotid可降低体重并长期维持体重减轻。
随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05774756）的数据支持了setmelanotide用于治疗获得性下丘脑性肥胖的申请。研究结果显示，与安慰剂相比，setmelanotide治疗可使体重指数出现具有统计学意义和临床意义的显著降低（分别为-16.5%和+3.3%；安慰剂校正后的差异：-19.8%；P <.0001）。
Linerixibat治疗原发性胆汁性胆管炎引起的胆汁淤积性瘙痒
PDUFA日期：2026年3月24日
葛兰素史克表示，其Linerixibat（中文名：利奈昔巴特）的新药申请(NDA)正在接受美国FDA审查，用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的胆汁淤积性瘙痒。
Linerixibat是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)靶向抑制剂，旨在阻止小肠中胆汁酸的再吸收，降低循环中引起瘙痒的胆汁酸水平，以缓解患者的症状。
该NDA的数据来自3期GLISTEN研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04950127），该研究纳入了238例患有胆汁淤积性瘙痒的成年原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者。
研究结果显示，与安慰剂相比，口服Linerixibat治疗可显著改善瘙痒症状（主要终点；最小二乘均值差，-0.72 [95% CI，-1.15，-0.28]；P = 0.001）。与安慰剂相比，Linerixibat在关键次要终点方面也有显著改善，包括第2周的瘙痒评分(P <.001)和24周内与瘙痒相关的睡眠干扰(P =.024)。
Marnetegragene Autotemcel治疗严重白细胞黏附缺陷症1型
PDUFA日期：2026年3月28日
美国FDA正在审查由Rocket Pharmaceuticals公司开发的自体造血干细胞基因疗法Marnetegragene autotemcel（商品名：Kresladi）的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗严重白细胞黏附缺陷症1型(LAD-I)。
LAD-I是一种罕见的、危及生命的遗传性免疫疾病，由ITGB2基因突变导致CD18蛋白缺陷，使白细胞无法有效黏附并迁移到感染部位，患者常在儿童期因反复严重感染而死亡。目前异基因造血干细胞移植是唯一根治手段，但存在供体稀缺、移植物抗宿主病等风险。
该疗法采集患者自身的CD34+造血干细胞，利用慢病毒载体将功能正常的ITGB2基因导入细胞中，使细胞能够表达完整的CD18蛋白，从而恢复白细胞的黏附和迁移功能，实现一次性治疗的潜力。
若获批，Kresladi有望成为LAD-I患者一种安全、有效的“一次性”基因治疗选择，为那些无法及时获得合适造血干细胞移植的患儿带来新的希望。
该生物制品许可申请(BLA)的数据来自一项1/2期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03812263），该试验评估了单次静脉输注Marnetegragene autotemcel治疗9例重症LAD-I患者的安全性和有效性。结果显示，所有患者在输注后12个月均存活，且无需异基因造血干细胞移植(HSCT)（主要终点；P < 0.001），并在整个随访期间（18至42个月）保持存活。与治疗前相比，这些患者的严重感染发生率也显著降低。此外，还观察到LAD-I相关皮肤病变的消退和伤口修复能力的恢复，且未观察到与治疗相关的严重不良事件。
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