生物技术公司Rocket Pharmaceuticals于3月26日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Kresladi(marnetegene autotemcel)用于治疗因ITGB2中的双等位基因变异导致的严重白细胞粘附缺陷症I型(LAD-I)的儿科患者，这些患者没有可用的人类白细胞抗原(HLA)匹配的同胞供体进行异基因造血干细胞移植。Kresladi的持续批准取决于临床获益的确认，该公司表示，这将通过正在进行的试验中接受治疗患者的长期随访数据以及上市后注册研究来证实。
严重白细胞粘附缺陷症I型(LAD-I)是一种罕见的遗传性免疫缺陷，由ITGB2基因突变引起，这种突变阻止了白细胞有效地抵抗感染。患有严重LAD-I的患者在生命的第一个十年中经历复发的、威胁生命的细菌和真菌感染，具有相当高的发病率和死亡率。有些患者考虑进行异基因造血干细胞移植，但这与显著的发病率和死亡率相关，尤其是在没有HLA相合同胞供体的患者中。
Kresladi是一种自体造血干细胞(HSC)基因疗法。该疗法使用患者自身的干细胞，这些干细胞经过基因改造，导入功能性ITGB2基因拷贝。在预处理治疗后，将改造后的细胞以单次静脉注射的方式输回患者体内，旨在恢复免疫功能。
新闻搞指出，Kresladi是首个获批用于治疗这种罕见遗传性免疫疾病的基因疗法。
该批准基于一项1/2期临床试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03812263）的数据，该试验评估了单次静脉输注Kresladi对9例经分子检测确诊为ITGB2相关重症LAD-I患者（中位年龄42个月）的安全性和有效性。疗效的替代终点为输注后12个月时中性粒细胞表面CD18和CD11a表达的改善，以及输注后24个月内持续表达的情况。
9名研究参与者中，7名可进行治疗后CD18评估。研究结果显示，所有患者在治疗后第12个月时CD18表面表达均有所增加。输注后，第12个月时CD18表达的中位数为54%（范围：20-87%），第24个月时为50%（范围：16-82%）。所有7例患者的中性粒细胞CD18表达至少持续至第42个月。
结果还显示，所有9例患者的中性粒细胞CD11a表面表达均有所增加。第12个月和第24个月时，CD11a表面表达的中位数分别为45%（范围：18-75%）和39%（范围：17-65%）。所有9例患者的中性粒细胞CD11a表面表达至少持续至输注后第42个月。
治疗后随访的中位时间为4.2年（范围：3.6-5.7年）。所有研究参与者在接受基因治疗后均未接受异基因造血干细胞移植（HSCT）。
Kresladi最常见的不良反应包括黏膜炎、上呼吸道感染、病毒感染、发热性中性粒细胞减少症、皮肤损伤、恶心/呕吐、皮疹/皮炎、发热、器械相关感染、皮肤感染、血红蛋白降低、血小板计数降低、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、天冬氨酸氨基转移酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。处方信息还包括与严重感染、静脉闭塞性疾病、中性粒细胞植入失败、血小板植入延迟、慢病毒载体介导的插入性致癌作用以及超敏反应相关的警告和注意事项。
参考来源：
FDA Approves First Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type I, 26 March 2026.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
