再生元制药公司于4月23日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha，原名DB-OTO)用于治疗患有重度至极重度和极重度感音神经性听力损失（任何频率 >90 dB HL）的儿童和成人患者，这些患者需满足以下条件：OTOF基因中存在分子确诊的双等位基因变异，外毛细胞功能得以保留，且同一只耳朵之前未植入过人工耳蜗。
基于第24周纯音测听(PTA)平均结果显示听力敏感度有所改善，Otarmeni获得了FDA的加速批准。该适应症的持续批准可能取决于CHORD临床试验验证部分中临床获益的验证和描述。
Otarmeni是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，旨在通过耳蜗输注，将OTOF基因的功能拷贝递送至主要位于内毛细胞中的细胞。Otarmeni有望通过促进功能性耳蜗蛋白(otoferlin)的产生，恢复听神经的突触传递。
新闻稿指出，Otarmeni是第一个也是唯一一个针对OTOF相关听力损失的体内基因疗法。
注意，Otarmeni应由经验丰富的耳蜗内手术医生进行操作，并接受过相关操作培训。该基因疗法在全身麻醉下以单剂量耳蜗内输注的方式进行。对于术前影像学检查显示无法进入内耳的患者，包括乳突气化异常或中耳和内耳存在临床意义显著的解剖变异的患者，不建议使用Otarmeni。
此次加速批准是基于正在进行的1/2期CHORD试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05788536）的数据。该试验纳入了经分子检测确诊为OTOF基因相关重度感音神经性听力损失的儿科患者，这些患者通过耳声发射检测证实存在外毛细胞活性，且被认为适合接受人工耳蜗植入。
研究参与者(N=24；中位年龄2岁)接受了单次剂量的Otarmeni，通过耳蜗内注射的方式注入单耳或双耳。
主要终点是24周时通过纯音测听评估的平均听力阈值达到≤ 70 dB HL。结果显示，在24周时完成疗效评估的20名患者中，80%（95% CI，56-94）达到了主要终点。
该研究还将听觉脑干反应(ABR)评估为次要终点，即对≤ 90 dB nHL的点击刺激的反应。20名受试者中有14名（70% [95% CI，46-88]）达到了该终点。
20名受试者中有12名在给药后48周接受了评估。其中9名在24周时有反应的患者在48周时仍保持了反应。此外，这9名患者中有5名达到了包括耳语在内的正常听力（≤25 dB HL）。
在CHORD研究(n=24)的安全人群中，与Otarmeni相关的最常见不良反应(≥5%)包括中耳炎、呕吐、恶心、眩晕、手术疼痛、步态障碍和眼球震颤。
参考来源：
Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) approved by FDA as first and only gene therapy for genetic hearing loss; Regeneron to provide Otarmeni for free in the US. News release. Regeneron. April 23, 2026.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
