默克公司于2026年4月20日宣布，美国FDA已授予其两项补充生物制品许可申请(sBLA)的优先审评资格，这两项申请分别是KEYTRUDA（pembrolizumab，帕博利珠单抗）和KEYTRUDA QLEX™（pembrolizumab【帕博利珠单抗】和berahyaluronidase alfa-pmph），分别与Padcev（enfortumab vedotin-ejfv，恩福妥单抗）联合使用，用于治疗适合接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者。 FDA设定了处方药用户收费法案(PDUFA)的目标行动日期为2026年8月17日。
如果获得批准，这些适应症将扩大KEYTRUDA和KEYTRUDA QLEX（均与Padcev联合使用）的用途，成为肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者（无论是否适合顺铂治疗）的首个围手术期治疗方案，并在此基础上，进一步拓展该联合疗法此前于2025年11月获批的适应症，用于治疗不适合顺铂化疗的MIBC患者。
目前，KEYTRUDA联合Padcev已在美国、欧盟、日本和世界其他多个国家获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUC)成人患者。除联合疗法外，KEYTRUDA作为单药疗法已在美国、欧盟、日本和其他国家获批用于治疗部分局部晚期/转移性尿路上皮癌(la/mUC)或非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者。
补充生物制品许可申请的数据来自3期KEYNOTE-B15研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04700124）。该试验纳入了808例适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者，并随机分配接受以下两种治疗方案之一：
• 4个周期的新辅助帕博利珠单抗联合恩福妥单抗治疗，随后进行手术（根治性膀胱切除术 [RC] 和盆腔淋巴结清扫术[PLND]），之后进行13个周期的辅助帕博利珠单抗联合5个周期的恩福妥单抗治疗；或
• 4个周期的标准新辅助化疗（吉西他滨联合顺铂），随后进行手术。
要终点为无事件生存期(EFS)，定义为从随机分组到首次发生以下事件的时间：影像学疾病进展导致无法进行根治性膀胱切除术(RC)和盆腔淋巴结清扫术(PLND)；存在残留病灶的患者未能接受手术；手术时遗留肉眼可见的残留病灶；根据盲法独立中心审查确定的局部或远处复发；或任何原因导致的死亡。
经过33.6个月的中位随访，结果显示，围手术期使用帕博利珠单抗联合恩福妥单抗可显著降低EFS事件风险47%，与新辅助化疗联合手术相比（风险比[HR]为0.53 [95% CI，0.41-0.70]；P <.0001）。联合治疗组的中位EFS尚未达到，而新辅助化疗联合手术组的中位EFS为48.5个月。
术前术后接受帕博利珠单抗联合恩福妥单抗治疗可改善总生存期（OS；次要终点），与新辅助化疗联合手术相比，死亡风险降低35%（HR，0.65 [95% CI，0.48-0.89]；P = 0.0029）。2年后，接受帕博利珠单抗联合恩福妥单抗治疗的患者生存率为86.9%，而化疗组为81.3%。
此外，病理完全缓解率（pCR；次要终点）从新辅助化疗/手术组的32.5%提高到围手术期接受帕博利珠单抗/恩福妥单抗治疗患者的55.8%（pCR率预计提高23.4% [95% CI，16.7-29.8]；P < 0.0001）。
该试验结果已在近期举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)泌尿生殖系统(GU)癌症研讨会上公布。公司计划与全球监管机构分享这些结果，以便提交潜在的监管申请。
参考来源：
FDA grants Priority Review for Keytruda® (pembrolizumab) and Keytruda Qlex™ (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), each with Padcev® (enfortumab vedotin-ejfv), for cisplatin-eligible patients with muscle-invasive bladder cancer. News release. Merck. April 20, 2026.
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